內容摘要：
需要說明的問題

(一）草案對國家衛生健康委部門規範性檔等有所突破。《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》及《關於取消第三類醫療技術臨床應用准入審批有關工作的通知》等要求，幹細胞、自體免疫細胞治療技術等只能按照臨床研究執行。草案明確可在臨床研究的基礎上開展轉化應用，有所突破。

（二）明確定價收費。草案第十二條表述為由博鼇樂城先行區醫療機構向省人民政府醫療保障和衛生健康主管部門申請價格備案。完成價格備案向社會公示，博鼇樂城先行區醫療機構按照公示價格收費，接受社會監督。

海南省人大法制委員會

關於公佈《海南自由貿易港博鼇樂城國際醫療旅遊先行區生物醫學新技術促進規定（草案）》徵求意見的通知

《海南自由貿易港博鼇樂城國際醫療旅遊先行區生物醫學新技術促進規定（草案）》已經省七屆人大常委會第十三次會議初次審議。為踐行全過程人民民主理念，調動公民有序參與地方立法的積極性，經研究決定，將該法規草案通過海南人大網（http://www.hainanpc.gov.cn）全文向社會公佈,廣泛徵求社會各方面意見，以便進一步修改。歡迎社會各界對該法規草案提出意見和建議。單位和個人的意見與建議可以直接通過網路提出，也可以書面形式寄送省人大常委會法制工作委員會。截止時間：2024年10月17日。

網站地址：海南人大網（http://www.hainanpc.gov.cn）

通信地址：海口市美蘭區國興大道69號海南廣場

郵編：570203

聯繫電話/傳真：0898-68912812

電子郵箱：shfgc1605@163.com

海南省人大法制委員會2024年9月27日

 

關於《海南自由貿易港博鼇樂城國際醫療旅遊先行區生物醫學新技術促進規定（草案）》的說明

現就《海南自由貿易港博鼇樂城國際醫療旅遊先行區生物醫學新技術促進規定（草案）》（以下簡稱草案），作如下說明：

一、必要性

（一）立法背景。醫療健康產業是海南自貿港重點發展產業之一，博鼇樂城先行區是海南醫療健康產業核心。通過制定地方性法規，促進生物醫學新技術產業發展，是發揮“先行先試”政策優勢，以高水準開放推動國際醫療旅遊和高端醫療服務發展，建設世界一流的國際醫療旅遊目的地和醫療科技創新平臺的具體做法。

（二）立法依據。2024年修正的《中華人民共和國生物安全法》對生物技術研究、開發與應用安全作出了規定。二、起草過程省衛生健康委於2023年3月啟動立法工作，前往成都、深圳等地實地調研。成立專班辦公室，瓊海市人民政府、省司法廳、省科技廳、省藥監局、省醫保局、博鼇樂城先行區管理局等部門全程參與，省人大常委會法工委、教科文衛工委積極指導。分別於2023年11月、2024年3月、2024年5月三次徵求相關部門的意見，2024年5月向社會公開徵求意見，修改完善相關條款內容。三、主要內容草案共二十五條，不分章節。

主要內容包括：

（一）明確生物醫學新技術促進措施。成立研究機構、鼓勵引進和建設協力廠商平臺、政府投資基金引導、引入人才團隊、智慧財產權保護等系列促進措施（第四、五條）。同時，從專案合作、真實世界資料等角度，加快促進產業發展（第十三、十四條）。

（二）明確生物醫學新技術轉化應用路徑。明確臨床研究預期成果為藥品或者醫療器械的，按照國家相關規定執行（第七條）。預期成果非藥品或者醫療器械的，按照醫療技術轉化應用路徑執行，從臨床研究到轉化應用（第六、八條），明確轉化應用審查程式和要求（第九、十、十一條），同時明確收費要求（第十二條）。

（三）明確監管措施，禁止條款等，保障患者權益。明確先行區醫療藥品監督管理機構負責監督檢查（第十五條）、資訊監管平臺（第十七條）、危機叫停機制（第十六、十八條）、救助機制（第十九條），醫療機構主體責任（第二十條）、患者權益（第二十一條）以及禁止條款和法律責任（第二十三、二十四條）。

四、需要說明的問題

（一）草案對國家衛生健康委部門規範性檔等有所突破。《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》及《關於取消第三類醫療技術臨床應用准入審批有關工作的通知》等要求，幹細胞、自體免疫細胞治療技術等只能按照臨床研究執行。草案明確可在臨床研究的基礎上開展轉化應用，有所突破。

（二）明確定價收費。草案第十二條表述為由博鼇樂城先行區醫療機構向省人民政府醫療保障和衛生健康主管部門申請價格備案。完成價格備案向社會公示，博鼇樂城先行區醫療機構按照公示價格收費，接受社會監督。
海南自由貿易港博鼇樂城國際醫療旅遊先行區生物醫學新技術促進規定（草案）

第一條 為了促進海南博鼇樂城國際醫療旅遊先行區（以下簡稱先行區）生物醫學新技術的健康發展，根據有關法律法規，結合先行區實際，制定本規定。

第二條 在先行區內開展生物醫學新技術臨床研究、轉化應用及其監督管理活動，適用本規定。生物醫學新技術是指完成臨床前研究，擬作用於細胞或者分子水準，以對疾病作出判斷或者預防疾病、消除疾病、緩解病情、減輕痛苦、改善功能、延長生命、幫助恢復健康、修復與再塑人體結構或者功能等為目的的醫學專業手段和措施。

第三條 省人民政府衛生健康主管部門負責先行區生物醫學新技術臨床研究與轉化應用的監督管理。省人民政府科學技術、藥品監督管理、醫療保障等有關部門在各自職責範圍內負責與先行區生物醫學新技術臨床研究、轉化應用有關的監督管理。先行區醫療藥品監督管理機構具體負責先行區生物醫學新技術臨床研究、轉化應用有關的監督管理。先行區管理機構履行與生物醫學新技術臨床研究、轉化應用有關的行政管理和公共服務職責。瓊海市人民政府及其有關部門應當按照有關規定，負責行使與先行區生物醫學新技術臨床研究、轉化應用有關的社會管理職能。

第四條 支持先行區建立生物醫學研究機構，開展科技研發和產業發展交流，參與相關規則研究和制定，加強國內外合作，促進生物醫學新技術健康發展。鼓勵先行區引進和建設生物醫學新技術公共製備平臺、公共存儲平臺、公共檢測平臺等協力廠商平臺。先行區醫療機構應當在先行區內開展生物醫學新技術轉化應用，研發成果應當在先行區內應用。

第五條 對已獲得國家或者省級科技計畫支持的生物醫學新技術項目，在先行區開展轉化應用的，按照有關規定給予支持。發揮政府投資基金引導作用，鼓勵社會資本設立生物新技術產業領域子基金。支援符合條件的生物醫學新技術企業開展直接融資，引導社會資本投資生物醫學新技術產業。鼓勵開發生物醫學新技術產業相關保險產品。鼓勵先行區建立與國際規則接軌的人才招聘制度，引入國內外高層次生物醫學新技術人才團隊。支援制定創新的生物醫學新技術從業人員評價標準。支持先行區建立智慧財產權保護中心，建立與國際通行規則相銜接的智慧財產權制度體系。鼓勵金融機構為生物醫學新技術企業提供智慧財產權質押融資等相關金融服務。

第六條 生物醫學新技術臨床前研究的監督管理按照國家有關規定執行。開展生物醫學新技術臨床研究，應當在先行區內具備相應條件的醫療機構內開展。進行人體臨床研究操作的，應當由符合相應條件的衛生專業技術人員執行。生物醫學新技術臨床研究專案的申請、審查、過程管理等按照國家和本省有關規定執行。

第七條 臨床研究的預期成果為藥品或者醫療器械的，應當按照《中華人民共和國藥品管理法》《醫療器械監督管理條例》等有關法律、行政法規的規定執行。省人民政府藥品監督管理部門應當加強對申請藥品上市及創新醫療器械上市審評方面的服務，指導申請人向國家藥品監督管理部門申請上市註冊。

第八條 經臨床研究證明安全、有效、符合倫理，擬轉化應用的生物醫學新技術，由承擔研究專案的醫療機構向先行區醫療藥品監督管理機構提出轉化應用申請。

第九條 先行區管理機構建立生物醫學新技術審評專業委員會，負責轉化應用項目的技術評估。具體技術評估辦法由審評專業委員會制定。先行區醫療藥品監督管理機構接到申請後，應當移交先行區管理機構開展技術評估。先行區管理機構應當及時將技術評估結果報送先行區醫療藥品監督管理機構。先行區醫療藥品監督管理機構應當結合技術評估結果，自受理申請之日起六十日內完成轉化應用審查，符合規定的，予以批准臨床轉化應用，並告知先行區管理機構和申請人，向社會公示。准予轉化應用的生物醫學新技術，申請開展藥物臨床試驗，符合國家有關規定的，可以將已獲得的轉化應用結果作為技術性申報資料提交，並用於藥品註冊申報參考。

第十條 先行區醫療機構開展生物醫學新技術臨床應用，應當按照醫療技術臨床應用管理的相關規定，對本機構技術能力進行評估。經評估符合條件的，方可開展臨床應用。進入臨床應用的生物醫學新技術，先行區醫療機構及其醫務人員應當嚴格掌握適應證，遵守各項技術操作規範，合理、規範使用。

第十一條 先行區醫療機構開展生物醫學新技術轉化應用項目，應當符合以下條件：（一）三級醫療機構；（二）具備必需的醫護人員、研究人員、設施設備和場地；（三）已建立生物醫學新技術轉化應用品質管制及風險控制體系；（四）已成立醫療機構學術委員會和倫理委員會，並建立轉化應用專案審查制度；（五）制定及時處理不良事件、妥善處理醫療事件的應急預案並具備實施能力；（六）國家和本省規定的其他條件。省人民政府衛生健康主管部門會同藥品監督管理等部門制定先行區生物醫學新技術學術委員會、倫理委員會的建設和管理辦法。

第十二條 先行區醫療機構在獲准生物醫學新技術轉化應用後，應當向省人民政府醫療保障和衛生健康主管部門申請價格備案。省人民政府醫療保障和衛生健康主管部門完成價格備案後應當向社會公示，先行區醫療機構按照公示價格收費，接受社會監督。

第十三條 國內外醫療機構與先行區醫療機構開展轉化應用專案合作的，應當以先行區醫療機構作為轉化應用專案申報主體。鼓勵先行區內從事生物醫學新技術研發、生產的單位與國內外醫療機構、科研機構、高等院校、企業等開展合作，合作成果在先行區內應用，推動先行區生物醫學新技術產業發展。支持先行區醫療機構與已進入國內臨床試驗階段產品、國外已獲得上市許可的生物醫學新技術產品的機構開展合作。

第十四條 支持先行區醫療機構在生物醫學新技術轉化應用過程中真實世界資料的有效積累，提升真實世界資料的適用性。對於國外已獲得上市許可的生物醫學新技術的產品，可以按照有關規定進口，進行臨床研究和轉化應用，產生的真實世界資料可以為其在國內上市申請提供資料參考。在先行區開展生物醫學新技術轉化應用，實行備查制度。醫療機構應當存留臨床實施患者或者個體的全部記錄（包括製備、質檢記錄和應用記錄等）。

第十五條 先行區醫療藥品監督管理機構應當對在先行區開展的生物醫學新技術臨床研究和轉化應用活動進行定期檢查、隨機抽查、有因檢查等，並將檢查結果報告省人民政府衛生健康、藥品監督管理部門。

第十六條 省人民政府衛生健康、藥品監督管理部門應當加強對先行區生物醫學新技術臨床研究和轉化應用活動的監督、指導，發現問題及時糾正。

第十七條 先行區管理機構應當會同省人民政府衛生健康、藥品監督管理部門和海關等單位，建立先行區生物醫學新技術監管資訊平臺。在先行區內從事生物醫學新技術相關活動的單位，應當將有關資料上傳生物醫學新技術監管資訊平臺，並保證上傳資料的真實性和完整性。

第十八條 生物醫學新技術轉化應用項目發生嚴重不良反應、差錯、事故及聚集性事件時，醫療機構應當立即暫停專案實施，並向省人民政府衛生健康、藥品監督管理部門和先行區醫療藥品監督管理機構、先行區管理機構報告。先行區醫療藥品監督管理機構接到醫療機構報告後，應當對轉化應用專案的安全性、有效性等進行再評估，經評估不能保證安全、有效的，應當作出暫停或者終止實施該轉化應用專案的決定。

第十九條 先行區管理機構應當建立不良事件跟蹤監測機制，推動不良事件的救治回應和快速轉運措施的落實。先行區管理機構應當建立不良事件救助機制，鼓勵、引導先行區醫療機構依法設立不良事件救助基金，對患者進行救助和補償。

第二十條 醫療機構是生物醫學新技術臨床研究和轉化應用的責任主體，醫療機構的法定代表人、主要負責人或者實際控制人是第一責任人。多家醫療機構合作開展的生物醫學新技術臨床研究和轉化應用項目，項目負責人所在醫療機構作為該專案的主要負責單位，並承擔主要責任。

第二十一條 保障患者的知情權、隱私權。對患者開展生物醫學新技術臨床研究和轉化應用前，應當取得患者本人或者法定監護人的知情同意。醫療機構應當依法對採集的患者資料進行嚴格管理。

第二十二條 依法設立生物醫學新技術產業市場參與主體行業自律組織，保障市場參與主體的合法權益，制定行業規範和懲戒規則，對市場參與主體實施獎勵和懲戒。政府及其有關部門、行業協會、新聞媒體等應當加強生物安全、藥品安全宣傳教育，開展生物醫學新技術法律法規和相關知識的宣傳普及工作。

第二十三條 存在下列情形之一的，不得開展生物醫學新技術臨床轉化應用：（一）未經臨床研究證明安全性、有效性的；（二）存在重大倫理問題的；（三）未通過轉化應用專案審查的；（四）法律法規和國家明令禁止的。

第二十四條 違反本規定的行為，法律法規已設定處罰規定的，依照有關法律法規的規定處罰；構成犯罪的，依法追究刑事責任。

第二十五條 本規定自  年  月  日起施行。

 

綜述

當前中國細胞行業真實業態多樣，細胞領域臨床研究、研發、生產產能及市場需求均有較大釋放空間；另一方面，從主要監管部門到各地地方政府，或在具體監管案例中謹慎處理，為日後完善監管留白預留充分政策空間，或積極探索細胞行業發展模式和監管路徑。

本文擬通過全景梳理經市場化機制催生的細胞領域實際業態（而非從產業鏈角度），及各地司法、監管實踐案例，並基於監管的底層邏輯和依託要素，分析研判我國細胞行業未來發展模式和監管路徑，以供業界參考。除非明確寫明“幹細胞”或“免疫細胞”，本文所稱“細胞”包含體細胞、免疫細胞、幹細胞等。

一、我國細胞行業當前業態及典型投建模式

（一）當前細胞行業主要業態

根據市場公開信息，目前我國細胞行業主要業態包括細胞商業存儲、細胞生產與製備、細胞醫美大健康、按藥物申報、雙備案的幹細胞臨床試驗、臨床轉化治療等實際業態，整體如下圖：

1.細胞商業存儲現狀

目前我國細胞存儲業務分為公共血庫造血幹細胞存儲和商業有償存儲，涉及的組織樣本主要包括新生兒臍帶、臍帶血和胎盤樣本、骨髓液樣本、牙齒樣本、脂肪組織、滑膜組織等。

公共庫主要系原衛生部依據《臍帶血造血幹細胞庫設置管理規範（試行）》等規定，以公益為目的進行採集和存儲，供有需求的患者配型使用而先後批准設立的北京、天津、上海、浙江、山東、廣東、四川等7個臍帶血造血幹細胞庫。

商業存儲則由相關企業面向社會公眾從事有償細胞存儲和製備，以新生兒自體圍產組織幹細胞和成人自體細胞為主。目前各省基本均有細胞有償存儲業務業態，且呈現頭部企業虹吸效應。如中源協和（600645）在2022年報中披露其已在全國20 個省市建立細胞資源庫，開展臍帶血造血幹細胞、臍帶間充質幹細胞、胎盤亞全能幹細胞、脂肪幹細胞及免疫細胞的檢測、製備與存儲服務，構建了全國性細胞資源存儲網路。

2.細胞生產與製備現狀

除細胞藥物研發製備企業及相關CDMO企業外，當前細胞製備業務主要指細胞企業為臨床研究醫院、科研及企事業單位提供細胞製品。如天晴股份（832035）年報披露，公司的製備服務專案“主要集中在省內及東三省的專業的腫瘤醫院及綜合性醫院的腫瘤科、普通外科等產生腫瘤病人的科室，公司為他們的生物治療癌症臨床研究提供高效 NK細胞”。截止2022年底，我國獲得中檢院幹細胞質量檢驗報告機構的數量約50家。近年，隨著誘導多能幹細胞（IPSC）技術及其應用的不斷成熟和拓展，IPSC來源的種子細胞、前體細胞製劑製備的市場需求不斷擴容。

在各地政府鼓勵發展細胞與基因治療背景下，頭部細胞企業多被當地科技、發改等部門認定為當地“工程技術中心”、“工程研究中心”、“區域細胞製備中心”等。如賽萊拉（831049）曾在信披檔中披露，廣東省（賽萊拉）區域細胞製備中心即是廣東省發改委、省科技廳、省衛計委、省食藥監局聯合發函批復，由賽萊拉承擔建設的省級區域細胞製備中心。

3.細胞醫美與大健康業務現狀

細胞大健康業務常見的有幹細胞、免疫細胞回輸及相關醫美製品或服務。如冠昊生物（300238）在2021年報中即披露，公司“紮根大健康前沿領域，適時推出免疫增強方案、牙髓幹細胞儲存等新技術服務，借助產品線擴充升級，自建中醫養生保健館–天佑延年堂、高端綜合門診–廣州百尼夫等技術落地運營機構，完善產品應用閉環”。

值得一提的是，由於人源細胞因數尚未列入國家藥監局化妝品原料藥目錄，目前國內尚無獲批的幹細胞化妝品。國家藥監局曾在2021年9月發文強調“幹細胞化妝品”屬於偽概念。當前合規化生產、銷售的化妝品也並非是以“人源細胞”作為原料的化妝品。如賽萊拉曾披露“公司依託掌握的幹細胞核心技術，延伸到動植物細胞提取物技術研發，將自主研發、自主生產的包含專利技術的動植物細胞提取物原料轉化為功能性護膚品”。

4.按藥物進行申報

隨著2021年兩款CAR-T產品在我國批准上市，細胞治療產品按照藥品監管的路徑全面打通。根據CDE官網資訊，截至2023年2月28日，國內共有42家企業的62款幹細胞藥物臨床試驗申請（IND）獲得受理，30家企業的47款獲得臨床默示許可，主要為來源臍帶、胎盤、骨髓、脂肪、牙髓、宮血等間充質幹細胞藥物。同時，IPSC類幹細胞藥物IND申請也逐漸增多。目前在該方面較活躍的企業包括安徽中盛溯源、南京艾爾普、浙江霍得生物、呈諾醫學、武漢睿健醫藥等。

值得一提的是，今年4月西比曼生物科技正式宣佈啟動公司旗下“異體人源脂肪間充質祖細胞注射液AlloJoin”的 III 期臨床試驗。這也標誌著我國幹細胞藥物研發進入III期臨床時代。

5.雙備案的臨床試驗現狀

雙備案即非註冊臨床研究（IIT）的研究機構、研究專案雙備案。

經檢索，目前全國已有137家研究機構（含軍隊醫院22家）在衛健委、藥監局或後勤保障部衛生局完成臨床研究機構備案，共有112個幹細胞臨床研究專案備案。相關適應症涉及循環系統（如急性心梗、心衰）、神經系統（如帕金森病、缺血性卒中）、泌尿生殖系統（如宮頸粘連、卵巢早衰）、免疫系統（如狼瘡性腎炎）、運動系統（如膝骨關節炎、半月板損傷等）等多系統疾病的治療。

6.臨床轉化治療現狀

儘管監管政策前後有所變化，在醫療實踐中，醫院或企業通過多種方式嘗試或實施細胞臨床轉化治療的行為從未終止。許多地方政府或自貿區也積極探索，希望打通細胞臨床轉化治療的支付路徑。如中源協和在2021年報中披露，“2021 年 6 月，血研所與公司等主體合作建設中國(天津)自由貿易試驗區聯動創新示範基地，該基地計畫依託國家幹細胞工程產品產業化基地細胞存儲、研發、生產製備、臨床轉化應用等全閉環管理環境，探索在細胞治療臨床試驗同情用藥、進口國外已上市國內未上市藥品與醫療器械、細胞治療按照醫療技術准入開展臨床收費應用等方面實現突破”。

（二）當前細胞企業典型投建模式

鑒於細胞治療藥品研發週期長、資本密集的特點，國內多數細胞企業同時佈局多種業態，以構建細胞產業全閉環。以國內上市或掛牌的細胞企業為例，其業態佈局情況如下：

再如，根據市場公開資料，北京漢氏聯合生物技術股份有限公司同時佈局漢氏生物、漢氏藥業、漢氏醫學、希諾神州四個產業板塊，其中漢氏生物負責細胞存儲、製備和CXO服務；漢氏醫學承擔集團精准醫療大健康產業的建設運營任務，主要包括三級醫院、綜合門診部、高端體檢中心、協力廠商醫學檢驗中心、互聯網醫院、醫美護膚中心、醫療旅遊等業務；漢氏醫藥則以細胞類新藥研發為主，現有多個幹細胞1類新藥臨床試驗申請獲得批准。

二、現有業態的法律評價與司法監管實踐

（一）當前司法監管實踐的整體特徵

目前我國細胞領域的司法裁判以零星案例為主，尚未形成體系化的裁判標準，針對同類型案例，不同法院裁判口徑不一；行政監管實踐以相關主體投訴、舉報等發起的被動型監管為主，主動研判型、體系化監管相對偏少。

值得一提的是，為應對行業發展帶來的監管挑戰，部分地方開始加強主動型監管的研究。如2021年9月深圳市坪山區人民法院發佈《生物醫藥產業全流程法律風險及司法應對研究》專項調研課題投標公告，2022年12月深圳坪山區發佈《深圳市坪山區生物醫藥企業刑事合規工作指引》，均系主動構建當地裁判或監管體系。

（二）各業態典型司法、監管案例及執行口徑

1.商業存儲業務的法律評價與裁判

（1）商業存儲合約效力認定

泰州中院（2017）蘇12民終570號一案中，在案由上，法院將臍帶血存儲糾紛界定為消費者權益糾紛；在合約效力上，針對上述人（存儲臍帶血的自然人）提出的“案涉合同違反法律、行政法規的強制性規定應當無效”的訴請，法院認為，上訴人 “既是臍帶血造血幹細胞的提供者，也是臍帶血造血幹細胞的所有者，臍帶血造血幹細胞僅僅供本人或者近親屬使用，並不涉及其他公民，亦不會對公共安全造成影響”，故“被上訴人接受上訴人委託製備、存儲臍帶血造血幹細胞並不違反《中華人民共和國獻血法》等法律、行政法規的強制性規定”，最終判決臍帶血有償存儲合約有效。

經筆者在裁判文書網檢索，尚未發現人遺條例頒佈後的商業存儲糾紛判例。

（2）商業存儲與保藏審批的監管實踐

目前的從事細胞商業存儲的企業多將存儲行為定位成基於“未來臨床治療目的”，未申請保藏許可。部分企業因兼有未來科學研究目的或承擔了特定平臺職能，則申請並獲得了保藏審批，如河南省華隆生物技術有限公司河南省人類幹細胞資源庫等。

目前尚無商業存儲方因未取得保藏許可而被人遺監管部門處罰的案例。

2.細胞回輸協議效力的司法實踐

在已有的細胞回輸相關糾紛案例中，針對細胞回輸協議的效力，出現“有效”和“無效”兩種不同的裁判結果。

（1）協議有效的案例

在煙臺中院（2020）魯06民終1331號一案中，上述人（接受回輸方）提出“被上訴人在未獲得國家批准情況下，直接將‘幹細胞回輸液’注射到上訴人體內，並向上訴人收取費用，違反上述管理辦法及《中華人民共和國藥品管理法》、《醫療機構管理條例》等法律規定，被上訴人以‘免疫細胞保健’名義向上訴人有償提供的‘幹細胞套餐’服務依法應當認定無效。二審法院最終認為，“本案雙方簽訂的‘幹細胞套餐’服務合同，系雙方真實意思表示，且雙方在簽訂合同時，該合同並未違反法律或行政法規的強制性規定”，即判決細胞保健合同有效。

（2）協議無效的案例

在上海一中院（2020）滬01民終4321號一案中，法院認為 “與幹細胞相關的管理規範具有公共利益屬性，雖然《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》不屬於法律、行政法規，在法律規範的效力位元階上屬於部門規章，但是該管理辦法系依據《中華人民共和國藥品管理法》《醫療機構管理條例》等法律、行政法規而制定，旨在規範和促進幹細胞臨床研究健康、有序發展”，因此，“聚仁公司銷售‘幹細胞’給他人直接用於人體回輸，違反了《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》第五十二條關於禁止幹細胞直接進入臨床應用的規定的同時，嚴重違背了倫理規範，破壞國家醫療監管制度，危及不特定個體生命健康安全，進而損害社會公共利益”，最終判決協議無效。

綜上，對於細胞醫美和細胞大健康服務的法律評價，司法實踐中尚無統一認定標準。

3.“細胞化妝品”的監管實踐

國家市場監督管理總局廣告監督司《關於加強幹細胞廣告監管的工作提示》（廣函字（2021）187號）、國家藥監局《關於開展化妝品“線上淨網、線下清源”專項行行動的通知》（國藥監妝（2021）47號）等檔均明確不得違規宣稱相關產品含有幹細胞且存在美容、抗衰等功效，多地亦出現行政處罰案例。

因此，針對“細胞化妝品”的監管口徑比較清晰。

4.臨床轉化治療的司法監管實踐

一直以來，國內因臨床轉化治療涉刑案件較少，較有代表性的是（2020）滬0101刑初76號許某等人非法經營罪案。該案判決書載明，2016年12月至2017年4月期間，許某以上海某高校轉化醫學研究院名義對外招攬病患，汪某負責在涉案公司辦公地製作幹細胞注射液，最終在涉案醫院腫瘤科或公司辦公地為患有漸凍症、腦溢血等不同病症的患者有償注射幹細胞。

該案的審理過程頗有看點。最初，上海市黃浦區法院一審判決許某等人犯生產、銷售假藥罪，公訴機關及原審被告人均不服，分別提出抗訴、上訴。上海三中院以“涉案幹細胞是否假藥以及各被告人在共同犯罪中的地位、作用等事實尚需進一步查明”為由，裁定發回重審。2020年1月，黃浦區法院重審立案，黃浦區檢察院變更指控罪名為非法經營罪。最終，黃浦區法院判決被告人許某等“違反國家藥品專營、專賣管理法律法規，未經許可經營藥品”，構成非法經營罪。許某的刑罰從生產銷售假藥罪項下的有期徒刑11年，變更為非法經營罪項下的有期徒刑6年。

同時，針對細胞臨床轉化治療，近兩年典型行政處罰案件如下：

截止目前，上述案件相關方均未涉及刑事處罰。

5.與細胞領域相關的其他司法實踐

目前與細胞行業關聯的刑事罪名主要包括銷售假藥罪、詐騙罪以及走私、妨礙檢驗檢疫等進出口類犯罪，其中以詐騙罪案例居首，這也與我國當前細胞治療知識普及度和監管留白有關。近年來典型案件如下：

綜上，儘管僅有少量司法裁判和監管處罰案例，但亦能看出，相關法院和監管部門在處理具體案件時，為行業發展預留政策空間的謹慎克制，在司法裁判上也似有輕刑化趨勢。

三、我國細胞行業監管趨勢研判與分析

（一）研判分析的基準

1.基於國外監管模式的共同底層邏輯或最大公約數

我們認為，無論是基於《公共衛生服務法案》將人體細胞和組織分為低風險產品（PHS ACT 351章節）和高風險產品（PHS ACT 361章節）而構建監管體系的美國“單軌制”（歐盟與之類似），還是將再生細胞治療產品與藥物、醫療器械平行立法的日本“雙軌制”，均具有共性的底層邏輯和要素支撐。主要體現在以下兩點：

（1）依託完善的風險分級制度

FDA依據細胞和組織產品風險的高低，將產品分為如下兩大類，並明確界定“最小操作”和“同源性使用”的含義：

來源：《中國食品藥品監管》

日本則由厚生勞動省（MHLW）按照三級風險對細胞治療進行申報備案管理的，如下：

來源：《中國食品藥品監管》

（2）依託完備的細胞製備體系和市場

針對細胞製備體系，美國FDA制定了較為完備的指南，包括工藝相關指南、臨床前期相關指南、針對特定疾病或特定細胞的指南、有效性和安全性指南等。日本細胞治療指導檔也涵蓋不同的疾病領域、細胞類型，聚焦細胞採集、細胞製備、品質評價、療效安全評估以及運輸和存儲標準等環節，基本實現細胞製備標準化。

關於細胞製備與流通市場，以幹細胞為例，根據市場公開資料，日本在2020年底發放細胞製備許可證已超過2700家。

2.基於我國細胞行業監管模式的沿革邏輯

未來的監管模式即是對過去、當前現狀的延伸和完善。

我國曾實行一段時間的“雙軌制”，2016年“魏則西事件”之後，原國家衛計委終止細胞治療收費，藥監部門則逐漸強化、明晰和完善按藥品監管的路徑和體系。根據當前法律法規、規範體系，我國細胞基因治療領域的“正清單”如下：

“正清單”之外領域的監管暫時留白，但趨勢邏輯卻在相關表徵中有所體現。如2019年國家衛健委曾發佈《生物醫學新技術臨床應用管理條例（徵求意見稿）》《體細胞治療臨床研究和抓華應用管理辦法（試行）》（徵求意見稿），雖至今仍未頒佈，但被業界認為是“雙軌制”回歸的信號。2023年5月9日衛健委發佈的《體細胞臨床研究工作指引（徵求意見稿）》，即進一步體現了體細胞IIT與幹細胞IIT監管模式逐漸趨同的趨勢。

3.基於我國細胞領域政策趨勢和立法邏輯

政策方面，繼納入十三五、十四五規劃、健康中國 2030 後，2022年初，工信部、發改委、科技部、衛健委等九部門聯合發佈《“十四五”醫藥工業發展規劃》，提出重點發展細胞治療等新型生物藥的產業化製備技術。2022年5月，發改委發佈《“十四五”生物經濟發展規劃》，提出發展基因診療、幹細胞治療、免疫細胞治療等新技術，加快相關技術產品轉化和臨床應用，推動形成再生醫學和精准醫學治療新模式，並推動政策先行先試。

立法方面，我國在科技進步、生物安全、人遺資源管理、資料安全、科學倫理、外商投資、技術進出口等領域密集立法或修訂，構建更符合當前國內外經濟、科技發展形勢的法律體系。

我們認為，我國針對細胞治療等生物科技行業的政策和立法基本邏輯整體為“鼓勵發展、守住紅線”，具體如下：

（二）監管趨勢與中國版“雙軌制”分析

1.商業存儲的監管趨勢分析

我們認為，一段時間內將商業存儲自體庫納入保藏審批監管的可能性不大。對於“存儲”行為，仍將根據“存儲目的”進行區分監管，即僅對基於科學研究目的的樣本庫要求保藏資質，具體如下圖：

特別指出的是，無論是否取得保藏許可，從事幹細胞存儲的企業和機構均應無差別遵守《生物安全法》、人遺條例、《刑法》等法律法規中關於人遺資源出境、國際合作、人遺資訊對外提供等監管的規定。

2.細胞醫美與大健康的監管趨勢分析

一方面，部分地方政府將幹細胞醫美作為地方特色經濟來支持。如昆明市於2022年8月發佈的《昆明市細胞產業發展規劃（2021-2035年）》，在“近期重點推進”部分提出，“以臨床技術（疾病治療、醫美應用）為行業突破點，打通臨床應用環節和支付環節，實現臨床技術在多病種上的突破”；在“重點任務”部分明確，“積極發展幹細胞美容製品，引進一批擁有核心技術的醫美製造企業；推進昆明醫療機構整形美容科室建設，推動幹細胞研發等多方向研究及在修復重建、組織再生、創傷修復等的治療應用；發揮昆明旅遊勝地的流量優勢，開發以幹細胞醫療美容服務為主題的旅遊產品”。

另一方面，2021年國家藥監局修訂發佈的《已使用化妝品原料目錄》中，並未收錄“幹細胞”作為化妝品原料。我國當前備案的幹細胞臨床研究中，也少有幹細胞在美容、抗衰方面的研究。

我們認為，長遠來看，細胞技術在醫美和大健康領域的應用將分別納入低風險臨床轉化細胞項目或保健品、化妝品等管道監管。但因我國細胞製備體系和市場相對滯後、幹細胞臨床研究“雙備案”門檻較高等現實因素，將“幹細胞製品”納入化妝品、保健品原料，或按照風險分級原則調整“雙備案”門檻，在短期內落地的可能性不大，因此，未來一段時間內該領域大概率仍處於監管留白。但相關探索不會停止，如2021年1月，《中國美容整形外科雜誌》即刊發《幹細胞在整形修復美容領域研究和臨床試驗的專家共識》，旨在為幹細胞在整形修復美容領域的研究與未來臨床轉化提供參考與支援。

3.細胞治療的中國版“雙軌制”模式分析

針對是否支持細胞治療臨床轉化應用，不同地方政府表現出不同的態度，代表性的地方政策包括：

鑒於當前多數備案醫院均不具備細胞製備能力，我國細胞製備工藝成熟度和市場容量也無法滿足全面放開IIT項目臨床轉化的需求，因此完全按實施主體性質進行分類監管的可能性不大；同時，若僅依風險分級進行監管，將封閉現有多數“雙備案”專案的臨床轉化通路，使得現有IIT研究的價值大打折扣，可行性亦受限。二種模式的優劣如下：

與之對應，我國細胞行業研發、生產產能和市場需求容量又亟需釋放。

綜上，我們認為，我國對細胞治療的監管大概率將出現如下變化或趨勢（各項內容或同步推進）：

（1）對體細胞、幹細胞臨床研究的監管日漸趨同，即均施行“雙備案”；

（2）率先在“雙備案”專案中開展風險分級管理，並嘗試放開低風險專案臨床轉化應用與收費；

（3）分類型、分病種完善細胞製備體系，統一或趨同不同監管通道的同類型細胞製備標準，擴容細胞製備市場和協力廠商檢驗檢測市場；

（4）加強IIT與IST並軌管理，完善和優化IIT資料用於新藥註冊申請的路徑和機制，進一步打通“雙備案”專案成果轉化通路；

（5）利用區域創新試點機制，擇較成功區域擴大試點。

具體如下圖

結語

儘管我國細胞行業的監管存在一定不確定性，但基於影響監管模式選擇的底層邏輯和要素分析，我們仍能捕捉較多的確定性。對於不同的組織或機構，宜提前佈局應對。如從事細胞醫美的機構，積極推動細胞在美容、抗衰方面的IIT研究與轉化，逐步將細胞醫美大健康項目納入各級、各類醫療機構經營範圍，或是其合規化發展趨勢。再如，對於地方政府，積極進行主動型管理佈局，或是提高當地營商監管環境，促進當地細胞產業發展的有力措施。

參考文獻

[1]山東省煙臺市中級人民法院（2020）魯06民終1331號民事判決書；

[2]上海市第一中級人民法院（2020）滬01民終4321號民事判決書；

[3]江蘇省泰州市中級人民法院（2017）蘇12民終570號民事判決書；

[4]《注釋刑法全書》陳興著，2022版；

[5]《細胞和基因治療產品監管科學研究進展和展望》，國家藥品監督管理局藥品審評中心高建超，韋薇，張旻，高晨燕，《中國新藥雜誌》2022年第31卷

[6]《國際細胞和基因治療製品監管比較及對我國的啟示》，虞淦軍等，《中國食品藥品監管》，2019年08期；

[7]冠昊生物科技股份有限公司2021、2022年度報告；

[8]中源協和細胞基因工程股份有限公司2021、2022年度報告；

[9]廣州賽萊拉幹細胞科技股份有限公司2021、2022年度報告；

[10]《誘導多能幹細胞（IPSC）技術及轉化、應用核心法律機制與問題研究》德恒律師，左玉傑等

2022年，中國國家各部委及各省市持續推動幹細胞產業發展，相繼出臺了多項舉措，支持幹細胞產業發展，東方醫院幹細胞基地對這些政策進行收集，現整理如下，供行業同仁學習交流。

國家層面

2022年1月4日

國家藥監局發佈《藥品生產品質管制規範-細胞治療產品附錄（徵求意見稿）》。附錄所述的細胞治療產品是指人源的活細胞產品，包括經過或未經過基因修飾的細胞，如自體或異體的免疫細胞、幹細胞、組織細胞或細胞系等產品，不包括輸血用的血液成分、已有規定的移植用造血幹細胞、生殖相關細胞，以及由細胞組成的組織、器官類產品等。

2022年1月30日

工業和資訊化部、國家發展和改革委員會、科學技術部、商務部、國家衛生健康委員會、應急管理部、國家醫療保障局、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等九部門聯合印發《“十四五”醫藥工業發展規劃》。提出：重點發展針對新靶點、新適應症的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）、嵌合抗原受體NK細胞（CAR-NK）等免疫細胞治療、幹細胞治療、基因治療產品和特異性免疫球蛋白等；重點開發超大規模（≥1萬升/罐）細胞培養技術，雙功能抗體、抗體偶聯藥物、多肽偶聯藥物、新型重組蛋白疫苗、核酸疫苗、細胞治療和基因治療藥物等新型生物藥的產業化製備技術，生物藥新給藥方式和新型遞送技術，疫苗新佐劑。

2022年2月8日

國家科技部發佈關於對國家重點研發計畫“幹細胞研究與器官修復”等5個重點專項2022年度專案申報指南徵求意見的通知。指南圍繞“幹細胞命運調控及機理”、“幹細胞與器官的發生與衰老”、“器官的原位再生與機理”、“複雜器官製造與功能重塑”和“基於幹細胞的疾病模型”等五大任務。熱點涵蓋：類器官、器官晶片，外囊泡（外泌體）幹細胞與器官抗衰老、器官原位再生、幹細胞和生物材料。

2022年4月20日

國家衛生健康委發佈關於印發國家限制類技術目錄和臨床應用管理規範（2022年版）的通知。《國家衛生計生委辦公廳關於印發造血幹細胞移植技術管理規範（2017年版）等15個“限制臨床應用”醫療技術管理規範和品質控制指標的通知》（國衛辦醫發〔2017〕7號）和同時廢止。

2022年4月29日

科技部官網發佈國家重點研發計畫“幹細胞研究與器官修復”等重點專項2022年度專案申報指南的通知。2022年度指南圍繞幹細胞命運調控及機理、幹細胞與器官的發生和衰老、器官的原位再生及其機理、複雜器官製造與功能重塑、基於幹細胞的疾病模型等5個重點任務進行部署，擬支持28個專案，同時擬支持12個青年科學家專案。

2022年5月10日

國家發改委印發《“十四五”生物經濟發展規劃》。規劃要求圍繞幹細胞和細胞免疫治療產品、基因治療產品、外泌體治療產品、中藥等建設品質及安全性評價技術平臺。加快提升生物技術創新能力，開展前沿生物技術創新。發展基因診療、幹細胞治療、免疫細胞治療等新技術，強化產學研用協同聯動，加快相關技術產品轉化和臨床應用，推動形成再生醫學和精准醫學治療新模式。推動政策先行先試，用好長三角、粵港澳大灣區藥品與醫療器械技術審評檢查分中心，鼓勵依託自由貿易試驗區、海南自由貿易港在細胞治療、中藥和中醫醫療器械註冊監管等領域開展改革試點。

2022年8月3日

國家衛生健康委印發《“十四五”衛生健康人才發展規劃》，明確提出依託國家重大專案、實驗室、重大人才計畫，在組學技術、幹細胞與再生醫學、新型疫苗、生物治療、傳染病防控等醫學前沿領域，培養和發現一批具有深厚科學素養、視野開闊、前瞻性判斷力強的戰略科學家。

2022年10月25日

國家藥監局對十三屆全國人大五次會議第0123號建議《大力推動幹細胞應用轉化大力發展國家幹細胞產業促進機制》作出回復。回復中明確提到：下一步，國家藥監局將與國家有關部門按照各自的職責，建立有效運行的監管體系，繼續完善相關管理規範和技術標準，為我國細胞治療領域健康發展營造良好環境。

2022年10月31日

國家藥監局核查中心正式發佈了《細胞治療產品生產品質管制指南（試行）》，全文十三章，涵蓋細胞治療產品GMP管理的基本原則、人員、廠房、設施與設備、供者篩查與供者材料、物料與產品、生產管理、品質管制、產品追溯系統等內容。指南旨在為細胞治療產品生產企業提供指導意見，同時，也可作為監管機構開展各類現場檢查的重要參考。

地方層面

北京市

2022年1月6日

北京市第十五屆人大五次會議在北京會議中心開幕。北京市市長陳吉甯作市人民政府工作報告。報告提出：2022年將加快國際科技創新中心建設，構築創新驅動發展新優勢。加快新型細胞治療、基因編輯等生物前沿技術突破和轉化應用，加速創新藥、高端醫療器械產業化進程。

2022年3月21日

北京衛健委官網發佈《北京市衛生健康委員會關於印發2022年北京市衛生健康科教工作要點的通知》。通知中提出：做好幹細胞、體細胞臨床研究機構和項目備案的初審工作，加強政策諮詢服務和申請前輔導。

2022年8月5日

北京市“兩區”辦牽頭制定了《中國（北京）自由貿易試驗區投資自由便利專項提升方案》並予以印發。方案中明確提出：探索幹細胞、基因診斷及治療技術開發與應用開放發展新模式，實施關鍵核心技術攻關、臨床轉化能力提升等重大工程，加快打造世界級產業集群。研究制定幹細胞製劑品質覆核檢驗的專業細胞檢驗機構/實驗室的相關資質認定標準，支援引進和建設具備細胞治療產品檢定專業能力的協力廠商藥物檢驗機構/實驗室，出具的檢驗報告可用於幹細胞治療臨床研究。

上海市

2022年1月26日

上海市浦東新區人民政府舉行了促進生物醫藥產業高品質發展政策宣介會，正式發佈了《上海市浦東新區生物醫藥產業高品質發展行動方案（2022—2024年）》，並宣介了浦東在加快引領區建設的背景下，在扶持加快打造世界級生物醫藥產業集群上的政策及空間佈局。

2022年10月11日

上海市人民政府制定並印發《上海打造未來產業創新高地發展壯大未來產業集群行動方案》。明確總體要求到2035年，在浦東、寶山、閔行、金山、奉賢等區域，提升“張江研發+上海製造”承載能力，打造未來基因和細胞治療產業集群。突破加速載體遞送、基因編輯等技術，鼓勵攻關臨床級病毒載體、規模細胞培養工藝等關鍵技術。加快細胞治療、基因治療、溶瘤病毒等相關技術產品的研發轉化。支援關鍵原材料、重要設備耗材等研發創新與產業化應用。

2022年11月7日

上海市科學技術委員會、上海市經濟和資訊化委員會、上海市衛生健康委員會，聯合發佈《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》。主要目標：到2024年，上海細胞治療科技創新策源能力顯著增強，臨床研究和轉化應用明顯加速，創新資源要素高效配置，產業能級大幅提升，產業規模達到100億元。建成科技支撐引領作用突出、創新鏈和產業鏈深度融合的細胞治療創新策源地和產業新高地。

2022年11月15日

“2022上海國際生物醫藥產業周——張江生命科學國際創新峰會”主論壇上，上海市浦東新區科經委發佈《浦東新區細胞和基因治療產業發展行動方案（2023—2025）》等政策，根據《行動方案》，浦東新區將打造比肩國際的細胞和基因產業地標，為建設世界級生物醫藥產業集群提供更加有力的戰略支撐。到2025年，新增創新產品4-5個，其中1-2個進入國際主流市場；培養基等關鍵材料基本實現國產化；若干專用科學儀器和關鍵設備工藝取得突破，產業規模達到100億元以上，新增全產業鏈上市企業5家以上。

廣東省深圳市

2022年1月24日

國家發展改革委、商務部聯合發佈《關於深圳建設中國特色社會主義先行示範區放寬市場准入若干特別措施的意見》，其中包含六大領域、24條特別措施，支持深圳大膽闖、大膽試。意見提出創新醫藥健康領域市場准入機制。支援幹細胞治療、免疫治療、基因治療等新型醫療產品、技術研發。

2022年3月8日

深圳市人民政府發佈《深圳市大鵬新區國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和二〇三五年遠景目標綱要》。重點圍繞基因測序、幹細胞臨床等前沿醫療技術研究，吸引全球精准醫療優質專案落地轉化，加快國際生命科技中心、生物家園等項目建設，引進國際科研團隊、創新平臺等合作專案，導入一批特色鮮明、定位清晰、配套完備、綠色生態的高端產業載體，依託中以科技產業創新合作示範區，開展精准醫療創新合作。爭取開展特許醫療（幹細胞治療、生物製品治療等）服務試點，在新區開展幹細胞和生物製品早期臨床研究，探索研究成果轉化為治療服務的路徑。

2022年6月6日

深圳出臺《關於發展壯大戰略性新興產業集群和培育發展未來產業的意見》重要政策檔，培育發展壯大“20+8”產業集群，重點培育發展8大未來產業，培育新動能，提升新勢能，包括合成生物、區塊鏈、細胞與基因、空天技術、腦科學與類腦智慧、深地深海、可見光通信與光計算、量子資訊。重點發展細胞技術、基因技術、細胞與基因治療技術、生物育種技術等領域，完善細胞和基因藥品審批機制、監管體系、臨床試驗激勵機制、應用推廣機制，加快建設細胞與基因產業先導區。

2022年6月30日

深圳市大鵬新區管理委員正式印發《大鵬新區戰略性新興產業發展“十四五”規劃》。明確提出：圍繞粵港澳大灣區精准醫療先鋒區、培育多梯度創新主體、精准定位招商方向，加大龍頭企業引進力度、建立潛力企業培育庫，助力企業規模提升、完善臨床醫學服務、加快基因治療藥物研發與產業化、探索發展精准醫療旅遊等方面推動細胞治療產業發展。

2022年7月26日

深圳市發改委連發《深圳市促進生物醫藥產業集群高品質發展的若干措施》《深圳市促進高端醫療器械產業集群高品質發展的若干措施》《深圳市促進大健康產業集群高品質發展的若干措施》三個檔。其中，《深圳市促進大健康產業集群高品質發展的若干措施》提出要打造基因和免疫細胞治療產業新高地，培育發展幹細胞等新業態，支援建設細胞與基因生物安全檢測平臺。

湖南省

2022年4月28日

湖南省藥品監督局召開省人大政協建議提案溝通會暨幹細胞臨床研究管理座談會，就“關於支持幹細胞產業發展”“關於支持湖南省幹細胞與再生醫學產業集群發展”等方面的建議提案開展深入座談。 座談會上，代表委員建議：湖南參照沿海地區做法，吸引全國幹細胞技術及備案企業在園區聚集，形成虹吸效應，加速科研專案落地、轉化、孵化以及產業化，促進湖南省幹細胞與再生醫學產業集群發展；支持幹細胞公司快速進行幹細胞藥物申報，填補湖南省甚至國內國家一類生物創新藥的空白。

2022年6月10日

湖南省藥品監督管理局關於省政協十二屆五次會議第0490號提案“抓住重要發展機遇 加強我省生物藥產業鏈條建設”的回復函，提出省衛生健康委、省藥品監管局積極支持幹細胞研究與應用，積極搭建幹細胞研究創新平臺，向省科技廳推薦一批幹細胞基礎研究與應用基礎研究項目。在基礎研發層面，推進優化整合，人類幹細胞國家工程研究中心納入新序列管理，佈局感染性疾病及腫瘤基因診斷技術國地聯合工程研究中心等國省兩級創新平臺200餘個。

2022年7月15日

湖南省藥品監督管理局、湖南省衛生健康委員會和湖南省科學技術廳三主管部門發佈《關於加強細胞治療產品臨床研究管理的通知（湘藥監發﹝2022﹞19號）》。明確提出要加強細胞產品臨床研究管理、加強細胞產品品質管制、規範細胞產品資訊發佈管理、嚴厲打擊細胞產品相關違法違規行為。

雲南省

2022年3月4日

出席十三屆全國人大五次會議的雲南省代表團以全團名義向大會提交6件議案、19件建議。其中包括《關於制定和完善細胞領域相關法律的議案》。早在2020年6月，雲南省人民政府辦公廳就發文“關於建立雲南省推進細胞產業發展聯席會議制度的通知”，提出統籌協調推進全省細胞產業發展；加強對全省細胞產業發展的指導，研究制定促進細胞產業發展的政策措施。

2022年8月16日

昆明市人民政府官網正式發佈《昆明市細胞產業發展規劃（2021—2035年）》。規劃提出：將舉全市之力打造幹細胞和再生醫學集群，使之成為昆明大健康產業的標誌性亮點。探索規範細胞治療技術標準、製備標準和臨床應用，推動建立細胞治療臨床研究與轉化應用試點，探索細胞治療創新發展路徑。優先支持自體、最小操作、對尚無有效治療手段且臨床證明有效的細胞治療技術轉化。

浙江省

2022年6月16日

浙江省人民政府辦公廳關於印發《促進生物醫藥產業高品質發展行動方案（2022—2024年）》。方案特別提出要依託中國（浙江）自由貿易試驗區（以下簡稱浙江自貿區），探索開展免疫細胞、幹細胞和基因治療等生物醫藥前沿領域臨床研究。

四川省

2022年6月30日

四川省藥監局印發了《關於進一步促進醫藥產業創新發展的若干措施（試行）》（川藥監發（2022）69號），鼓勵藥品研發創新。鼓勵企業自主研發和建設生產設施，支援採用合同研發生產組織（CDMO）、合同生產組織（CMO）等方式，開展抗體藥物和基因治療、細胞治療等創新藥物以及臨床急需藥物研發、生產。

天津市

2022年12月5日

中國（天津）自由貿易試驗區管理委員會印發《中國（天津）自由貿易試驗區聯動創新示範基地（基因與細胞治療）建設實施方案》的通知，方案明確：打造規範安全、創新驅動、應用引領、優勢互補的基因和細胞治療示範基地。在細胞採集、生產製備、運輸、質控、院內放行、風險控制等方面形成一系列技術規範或標準；在基因與細胞治療分級分類管理制度、審評審批制度、事中事後監管制度等方面形成一批制度創新成果；探索在基因與細胞治療IIT研究、細胞治療臨床轉化應用、真實世界

美國細胞治療監管解讀和上市前合規策略

美國是世界上最大的細胞治療研發國家，在INFORMA藥物資料庫註冊的374項基因與細胞治療（CGT）臨床試驗，美國以120項臨床試驗遙遙領先[1]。 在幹細胞治療研究領域，全球出現“一超多強”的格局。相比美國，我國的細胞治療研究起步並不算早，但發展速度較快。在細胞治療監管領域，美國已經形成了一套成熟且完備的制度體系。

美國細胞治療監管體系概述

美國將細胞治療歸為生物製品範疇，由美國FDA的生物製品評估研究中心（CBER）統一負責審批監管，細胞治療監管體系由上位法律、法規、管理制度與指南三部分構成，將細胞治療按照風險大小進行評估制定不同規範來調整。

合規監管要點和合規建議

外資限制合規監管要點和合規建議

美國一直將生物技術、基因治療作為國家的關鍵技術領域。在出口、外資准入方面採取了一系列管制措施防止技術外流，保持其在生物技術領域的國際領先地位。美國商務部（BIS）在《Commerce Control List》(美國商業管制清單，“CCL”)中對生物技術領域進行了出口管制，其中具體的管制類別包括:1C351人類和動物病原體、毒素；1C353 遺傳元素和轉基因生物；1C991疫苗、免疫毒素、醫療產品等。美國工業安全局在2021年12月6日補編：1C991“免疫毒素”是指與毒素結合的單克隆抗體，其目的是破壞特定的靶細胞，而不影響鄰近細胞[12]，即細胞治療。

美國對細胞治療進行不同級別的出口管制，在2018年的《The Foreign Investment Risk Review Modernization Act of 2018》(2018外國投資風險評估現代化法案，“FIRRMA”)中規定，美國外國投資委員會（CFIUS）將對外國投資者主要進行以保護國家安全為目的的審查，考慮要素的第1條就是“是否該國投資的目標是獲取核心技術”，第5 條是“是否可能暴露公民資訊、基因資訊給外國政府或外國自然人”[13] 。因此，對於想要投資細胞治療領域的外國投資者，無論是採取並購還是投資等方式，不排除面臨CFIUS的相應審查。

細胞治療臨床研究合規監管要點及合規建議

美國FDA將臨床研究分為新藥臨床試驗（investigational new drug，IND）和非註冊臨床試驗（non-IND）。具體的監管規定如下：

美國將IIT分為三類，其中：實驗用藥為上市後說明書內使用的研究按照Non-IND-IIT進行管理、實驗用藥為上市後說明書以外使用的研究，新藥研究按照IND-IIT進行管理。特別地，實驗用藥為上市後說明書以外使用的研究在滿足一定條件下可豁免IND申報，豁免條件為：（1）試驗不為申請新適應症提供支援或為藥品說明書的重大改動提供依據；（2）試驗不為處方藥廣告中重大改動提供支援；（3）試驗不涉及給藥途徑、劑量、受試人群或者其他顯著增加用藥風險的因素；（4）試驗操作符合21 CFR 50 和56 部分關於機構審查委員會和知情同意的條款；（5）試驗按照 § 312.7 規定 (研究性新藥的推廣與收費) 執行。細胞治療企業在美開展相應試驗時需關注對應研究類型和範圍，以進行相應的IND申報工作。

細胞治療企業運營資質合規監管要點及合規建議

在研發環節，1976年11月美國FDA頒佈了GLP法規草案，1979年正式實施，要求無論是項目認證還是實驗室認證都要符合GLP要求[15] ；
在註冊環節，美國的《品質協定指南》規定MAH對產品上市放行及生產或委託的控制或物料的品質負最終責任[16]；在生產環節，美國的GMP由《聯邦食品、藥品和化妝品管理法》（FDCA）及《美國聯邦法規》第200-299部分進行了規定，GMP認證程式分為上市前檢查、常規監督檢查及有因檢查，FDA對在GMP檢查中嚴重違規的將會公佈警告信，對於未能及時答覆的或充分糾正的，依據風險採取停止藥品批准註冊、發出進口禁令等制裁措施[17] 。

人類遺傳資源跨境傳輸合規監管要點及合規建議

美國人類遺傳資源的管理主體主要由以下幾個機構構成[19]：

其中，NIH於2003、2007、2014年分別發佈及修訂了基因組資料共用政策 (GDS) ，要求所有向NIH申請項目經費在50萬美元以上的科研人員必須提交一份資料共用計畫或資料保密說明，並按規定共用科學資料。在資料共用中涉及到的受試者隱私保護方面，美國還出臺了相關的法律，如《健康保險攜帶和責任法》（HIPAA）、《反基因歧視法》等，其中HIPPA 明確提出了受保護的健康資訊去識別的標準；反基因歧視法提出了知情同意原則、維護個人遺傳機密性等人類遺傳資源管理和保護的原則[20] 。

根據美國健康與人類服務部體受試者保護規定及健康保險隱私及責 任法案中的隱私規則，向NIH指定資料存儲庫提交的人類基因組資料要進行去識別處理，並取得資料庫的保密證書作為附加預防措施，防止任何可辨識個人身份的資訊遭強制披露[21] ，否則面臨相應處罰。

細胞治療企業的上市審核合規監管要點及合規建議

在美國《納斯達克上市標準》中，對細胞治療等生物醫藥企業並沒有提出具有達到1期或2期核心產品的要求，只對市值、淨收益等制定了明確標準。

–美國監管體系完善和合規問題探討

綜合全文，可以發現美國監管體系有兩點優勢：一是通過細胞治療風險等級進行分級分類規範，實現精准監管；二是國家監管主體明確，且各監管主體之間的權責分明。

國家相關監管體系將日趨規範化、全面化和細緻化，對於我國細胞治療企業機構來說，在具有研發實力的基礎上，完善實驗室及臨床試驗品質監控，遵守註冊/備案及GMP和GCP相關要求也是細胞治療企業機構必須做好的一環。

中國《藥品管理法實施條例》徵求意見！ 2022-05-10

国家药监局综合司公开征求《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》意见

发布时间：2022-05-09

为贯彻实施新制修订的《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国疫苗管理法》，进一步加强药品监督管理，保障人民用药安全，促进药品行业高质量发展，药监局组织对《中华人民共和国药品管理法实施条例》进行研究，形成修订草案征求意见稿，现向社会公开征求意见。公众可通过以下途径和方式反馈意见：
1.电子邮件反馈至zfsfgc@nmpa.gov.cn。发送邮件时，请在邮件主题处注明“药品管理法实施条例意见反馈”。　　2.通信地址：国家药品监督管理局政策法规司法规处（北京市西城区展览路北露园1号），邮政编码100037，并请在信封上注明“药品管理法实施条例意见反馈”字样。　　意见反馈截止时间为2022年6月9日。　　　　　　附件：中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）　　　　国家药监局综合司2022年5月9日