日本最新細胞療法技術 免疫藥物結合細胞是趨勢

 日本最新細胞療法技術 免疫藥物結合細胞是趨勢

 

過去，台灣還未開放細胞療法時，日本是台灣人接受細胞療法的主要國家，曾經赴日進行細胞療法的台灣病患，每年少說也有上百人。

「其實，日本研究癌症免疫治療已經有將近五十年的歷史。」二○一八年九月底，日本癌症學會在大阪舉辦了一場講述最新癌症免疫治療的市民講座，日本山口大學醫學系免疫學科、投入研究CAR-T療法的玉田耕治教授，分析了日本癌症免疫治療的發展。

他的研究發展，主要可分為「促進免疫的活化」及「解除免疫抑制」兩個階段。

 

促進免疫活化抗癌療法

一九七○年代已在日本萌芽

早在一九七○年代，日本就在研究如何促進免疫的活化，達到抗癌效果。代表性的治療法有丸山疫苗，及由ICVS東京診所的蓮見賢一郎醫師的父親、蓮見喜一郎所開發的蓮見疫苗。這類疫苗，主要是以增強免疫力為主，目前偏向於癌症術後保養及癌症預防的應用。

接著一九八○年代開始發展的「養子療法」：抽取免疫細胞後，於體外培育再植入體內，也就是我們俗稱的免疫細胞療法，包括CAR-T都是此模式的應用。來到二○○○年後，免疫療法出現突破，以能解除免疫抑制的免疫檢查點抑制劑及改造免疫細胞基因的CAR-T治療為主。

何謂免疫抑制？簡單來說，研究發現人體的免疫細胞具有一個「檢查點」的機制，而癌細胞之所以能夠不斷增生，是因為它帶著一種抑制訊號，讓免疫細胞「煞車」，取消攻擊。如何打開細胞間的抑制訊號，就成了近年相關研究的關鍵。

然而究竟哪一個療法最有效？答案是「因人而異」，即使是目前經過美國食品藥物管理局（FDA）認證的免疫藥物治療，治癒率也在兩成之譜。不過，蓮見賢一郎進一步分析，免疫細胞療法不一定對每個人都有成效，但一旦有效，效果會非常顯著，所以才會產生所謂「免疫風暴」的副作用。

免疫療法在日本發展得早，療法十分多元，技術也不斷推陳出新。單就免疫細胞療法來說，日本主要可分為三種派系：自體細胞療法、胜肽疫苗療法及免疫藥物併用療法。

 

自體細胞療法 

適用頭頸部癌症

 

日本千葉大學研究發現，在淋巴球中只占○．一％以下的NKT細胞（自然殺手T細胞），有顯著抗癌功效，因而開發出NKT免疫細胞療法。

千葉大學發現，NKT細胞不只能直接殺死癌細胞，還可以提高其他淋巴球的活性，一起抗癌。該療法主要是抽血培育珍貴的NKT細胞後，再打回病患體內，適用於頭頸癌的治療。

頭頸癌包含口腔癌、咽喉癌、鼻腔癌等好發於頭頸部的癌症。由於此部位靠近五官、頭部等重要器官，手術及放療的副作用較大，比較起來，NKT免疫細胞療法幾乎沒有傷害，也能減輕患者負擔。此治療目前為臨床實驗階段，不接受外籍病患。

位於日本石川縣的金澤大學附屬先進醫學中心，正在研究如何以細胞治療取代傳統化、放療。

現年七十一歲的阿部桂也先生，六年前遭診斷出肺癌一期。由於腫瘤部位較深，靠近脊椎，手術切除腫瘤後，先進醫學中心建議他捨棄傳統的化療，改以免疫細胞療法進行後續的癌症預防治療。之後，阿部桂也每三個月進行一次自體淋巴球活化療法，至今未復發。

金澤大學附屬先進醫學中心還發現，免疫細胞療法對高齡癌症患者化療、放療帶來的副作用有舒緩的效果，合併治療效果非常好。

 

 

胜肽疫苗

避免正常細胞受攻擊

除了直接植入免疫細胞，日本久留米大學癌症研究中心開發出利用胜肽抗原誘導免疫細胞發動攻擊的治療方式。

就像是疫苗接種，久留米癌症中心利用胜肽合成癌細胞的蛋白質抗原，再投入體內誘發Ｔ細胞出來攻擊。如此一來，也可以避免正常細胞受到攻擊，是副作用非常小的癌症治療法。

目前已經能夠合成出超過兩百種癌細胞抗原。

「那個時候一切都來得好快！」現年五十七歲的李錦豐先生，一三年五月發現罹患腎臟癌，切除腎臟後，同年八月發現肺癌，左右肺葉都有腫瘤。動了兩次手術後，無法再繼續動刀，轉用標靶藥治療，但標靶藥不見成效，腫瘤仍不斷長大。「那時候我能找的方法都找了。」李錦豐鑽研各種先進醫療，最後在同為癌友、台灣癌症免疫細胞協會理事長紀君霖丈夫卡斯柏的介紹下，到久留米醫院接受胜肽疫苗治療。才治療第二個月，腫瘤就停止生長，半年後，腫瘤完全消失。目前，李錦豐每隔十周赴日接受治療，腫瘤至今未復發。他表示，這個治療仍屬臨床研究階段，目前已不收外籍病患。

 

 

▲ 6年前同時罹患腎臟癌與肺癌的李錦豐，

至今仍每3個月赴日進行治療，

目前病況控制良好，沒有再復發。(圖片攝影/吳東岳)

 

併用療法 

結合化、放療與免疫藥物

 

免疫細胞療法原理，看似簡單，就是將免疫細胞取出，培養增殖後放回體內。然而要增加多少？如何置入？都有學問。

蓮見賢一郎就主張，樹突細胞（DC）要直接打入腫瘤，「打入血液裡一定沒有效！」他提醒。

此外，該如何讓樹突細胞認識癌細胞也是關鍵，千葉大學是將NKT與癌細胞在體外配對之後，再植入體內；蓮見賢一郎則是標榜植入樹突細胞後，再接受放療催化細胞認知。

可以確定的是，目前日本免疫細胞療法走向多重治療併用的趨勢。

日本瀨田診所最近就開始了免疫細胞療法配合免疫檢查點抑制劑的臨床安全性實驗，蓮見賢一郎也表示，由於免疫檢查點抑制劑的副作用較大，因此多用於治療計畫中的最後階段，且投藥前的染色體配對試驗也相當重要。

免疫細胞療法在日本也是自費醫療。關於台灣的免疫細胞療法如何定價才合理，大家都十分關心。

曾在日本接受免疫細胞療法的Mr.J表示，金額應交給市場決定，「細胞培育實驗室的器材是需要一定成本的，台灣發展免疫細胞療法已經慢一步了！」

「不能讓漫天喊價造成一個家庭負債累累，為了救一個人的命要毀了一個家庭嗎？」紀君霖也呼籲，癌症病友的負擔已經很大了，政府一定要嚴格把關，不要讓癌友的最後希望被不肖業者利用。

 

文章摘自：今周刊

https://www.businesstoday.com.tw/article/category/80392/post/201905020037/日本最新細胞療法技術%20免疫藥物結合細胞是趨勢

 

美國FDA收緊幹細胞療法監管，中國呢？

導讀

在中國細胞療法的監管上，作為醫療衛生機構監管部門的衛健委和作為藥品監管機構的藥監局之間存在分歧

美國一法院近日發佈禁制令，禁止一家名為US Stem Cells Clinics的醫療機構開展幹細胞治療。美國幹細胞療法市場或面臨更加嚴格的監管。值得注意的是，雖然此次被執法物件反對納入FDA監管框架，但法院支持的是後者。而在中國，相反的趨勢正在出現。

南佛羅里達地區法院發佈的判決書要求，US Stem Cells Clinics旗下的兩家診所和該機構首席科學官Kristin Comella，不得製造和銷售任何來自人體脂肪的幹細胞產品。

判決書規定，若US Stem Cells Clinics違反該禁制令，FDA可對每次違規處15000美元罰款，且違規期間每天再罰15000美元。

FDA認為，該判決是對其他幹細胞治療機構的“強烈資訊”。US Stem Cells Clinics則表示，將會停止使用來自人體脂肪的幹細胞進行治療。但同時，該機構稱將會繼續使用來自骨髓和臍帶、胎盤等組織的幹細胞開展醫療活動。

FDA在先前一場訴訟中的勝利為禁制令的發佈奠定了基礎 。邁阿密地方法院6月3日裁決，FDA 有權禁止US Stem Cells Clinics實用來自人體脂肪細胞的幹細胞，治療帕金森氏症、肌萎縮性脊髓側索硬化症和慢性阻塞性肺病等疾病。前FDA專員Scott Gottlieb 對這一判決表示讚賞，視其為一“至關重要的先例”。

US Stem Cells Clinics則堅稱由於使用的幹細胞取自患者自己的身體，幹細胞療法並不在FDA的監管範圍內。

早在2017年8月，FDA就已向US Stem Cells Clinics發出警告，批評其幹細胞療法未經FDA批准，嚴重偏離藥物生產標準，置患者于危險中。FDA還指責US Stem Cells Clinics妨礙FDA進行檢查，違反了美國法律。

FDA 強調，尚未有除臍帶血造血幹細胞外的幹細胞療法獲批。

已有嚴重醫療事故先例

US Stem Cells Clinics是一家位於美國佛羅里達州的私人醫療機構。其網站顯示，機構目前提供包括骨髓幹細胞治療在內的14種治療服務，獲利頗豐，且在行業內有強大影響力。《華盛頓郵報》報導，其2018年利潤達670萬美元。該機構名下有三家診所，為超過150家機構培訓過醫生。

市場野蠻生長，實際療效尚有疑問

作為現代生命科學最重要的發現之一，幹細胞今天在美國已經成為尚未成熟的醫療技術吸引患者的招牌。宣稱能夠進行幹細胞治療的醫療機構大量開業。

據發表在《Future Medicine》上的一篇論文統計，2009年美國僅有兩家機構提供幹細胞治療，但在2017年已經超過了700家。作者估計，實際運作的機構很可能超過1000家。

中國的爭議

反觀中國，新興醫療技術因監管缺失導致事故，也屢見不鮮。財新傳媒早在2011年3月就報導過國內糖尿病幹細胞療法黑幕。一名29歲的糖尿病患者在上海解放軍455醫院接受幹細胞移植手術後次日去世，死因成謎。

文章出自:騰訊

https://xw.qq.com/partner/hwbrowser/20190627A0CYW5/20190627A0CYW500?ADTAG=hwb&pgv_ref=hwb&appid=hwbrowser&ctype=news

Cancer Cell：T細胞成功入侵腫瘤的關鍵步驟被發現

生物探索 2019-06-18 11:02:18

T細胞是免疫細胞家族中的“殺手”，主要功能是揪出並殺死入侵的病原體，比如病毒和細菌等，但它不擅長發現和殺死癌細胞。近日，美國路德維希癌症研究所(Ludwig Cancer Research)的研究人員表示，他們已經破譯了癌症和免疫細胞之間複雜的分子對話，這對於協調T細胞成功入侵腫瘤並殺死癌細胞至關重要。

Cancer Cell：T细胞成功入侵肿瘤的关键步骤被发现發表在《Cancer Cell》雜誌上的這項最新研究確定了與癌症免疫治療密切相關的生物標誌物，並可能實現更精確的腫瘤臨床分類。它還可以為設計新型細胞療法和其他癌症免疫療法提供參考。

Cancer Cell：T细胞成功入侵肿瘤的关键步骤被发现DOI:https://doi.org/10.1016/j.ccell.2019.05.004

趨化因子是一種信號蛋白，介導各種免疫細胞進入腫瘤微環境，幫助T細胞進入腫瘤，並能影響腫瘤免疫和治療結果。但是哪些趨化因子參與其中，以及它們之間如何相互作用以達到這一目的，目前還不是很清楚。

路德維希癌症研究所洛桑分部的負責人George Coukos醫學博士和他的研究團隊早在2003的一項研究中就發現，腫瘤被殺傷細胞(或CD8+) T細胞浸潤的卵巢癌患者的存活率有所提高，而殺傷細胞(或CD8+) T細胞能破壞感染細胞和癌細胞。其它研究發現，大多數實體腫瘤中也存在這種相關性。

在此基礎上，Coukos和他的團隊在最新的研究中發現了兩種趨化因子——CCL5和CXCL9，它們與實體腫瘤的CD8+ T細胞浸潤正相關。研究結果表明，CCL5由癌細胞表達，而CXCL9是由其他(所謂的髓樣)免疫細胞(巨噬細胞和樹突狀細胞)產生的，這些細胞也存在於腫瘤中。當癌細胞減少CCL5的產生時，CXCL9的表達也會減少。這導致了腫瘤中CD8+ T細胞的逐漸耗竭。

“我們證明了兩個關鍵的趨化因子CCL5和CXCL9，在所有實體腫瘤的T細胞浸潤中普遍存在，” Coukos說，“它們同時存在於腫瘤中，是T細胞移植和T細胞炎症性腫瘤(也稱為’熱腫瘤’)形成的關鍵條件。”

Cancer Cell：T细胞成功入侵肿瘤的关键步骤被发现研究人員還發現，癌細胞中CCL5表達的缺失與DNA的化學修飾有關，這種修飾抑制了靶向基因的表達（這是一種被稱為表觀遺傳沉默的機制）。研究人員認為，CCL5的表觀遺傳沉默是腫瘤躲避免疫系統攻擊的一種適應性機制。

“這些發現促進了我們對T細胞炎症性腫瘤中如何協調T細胞攻擊腫瘤的理解，”該論文第一作者、路德維希洛桑大學博士後研究人員Denarda Dangaj博士說。

癌細胞能夠抑制CCL5的表達，因為它吸引CD8+ T細胞。研究人員表明，當CCL5吸引T細胞到腫瘤然後激活癌抗原，接著釋放自己的信號蛋白——干擾素γ(IFN-γ)。於是聚集在腫瘤上的巨噬細胞和樹突狀細胞分泌CXCL9，CXCL9通過循環T細胞顯著促進腫瘤的浸潤。

“CCL5是決定腫瘤是否會被T細胞浸潤的關鍵趨化因子，”Coukos說，“然而，僅表達CCL5是不夠的，CXCL9是T細胞募集的主要放大器。”

這些發現提示，CCL5和CXCL9可能是免疫治療的有用的生物標誌物。最值得注意的是，它們可以幫助識別腫瘤被活化T細胞浸潤的患者，因此更容易對抗PD1抗體等免疫療法敏感。

新發現的免疫逃避機制也可能被用於治療。 Coukos說:“知道CCL5沉默可以通過藥物地西他濱逆轉，這將為表觀遺傳療法與PD1阻斷相結合提供了強有力的理論依據。”

End

參考資料：

[1] Cooperation between Constitutive and Inducible Chemokines Enables T Cell Engraftment and Immune Attack in Solid Tumors

[2] Key Step Discovered to the Successful T-Cell Invasion of Tumors

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“武”“伊”高強 | 肝癌免疫聯合療法客觀緩解率達31%

近期，2019年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公佈了1/2期CheckMate 040 臨床研究中納武利尤單抗聯合伊匹木單抗用於既往接受過索拉非尼治療的晚期肝細胞癌患者（HCC）的首個臨床研究結果。此次研究結果首次證實了免疫聯合治療方案在晚期肝細胞癌患者中兼具療效與安全性。

① 客觀緩解率（ORR）達31%，中位緩解持續時間（mDoR）為17.5個月；

② 最長中位總生存期（mOS）達22.8個月，30個月總生存率高達44%；

③ 無論PD-L1表達水平如何，所有治療組均觀察到客觀緩解。

一馬當先

CheckMate 040引領肝癌免疫治療風向標

CheckMate 040是一項正在進行中的開放標籤、多隊列、1/2期臨床研究，旨在評估納武利尤單抗或者以納武利尤單抗為基礎的聯合治療方案對晚期肝細胞癌患者的療效與安全性。該研究共包含6個隊列。其中，隊列1和隊列2是納武利尤單抗的劑量爬坡與劑量擴展試驗。這兩項隊列的試驗結果表明，納武利尤單抗單藥治療不同疾病原因、不同階段、不同地區的晚期肝癌患者，均有鼓舞人心的表现[1,2,3]：

1

生存獲益提升：未接受索拉非尼治療的一線客觀緩解率（ORR）為20-23%，接受過索拉非尼治療的二線ORR為16-19%。且緩解率的提高可轉化為患者的生存獲益，一線初治患者中位總生存期（mOS）高達28.6個月，二線經治患者mOS分別為15.6個月（擴展組）和15個月（遞增組）[1]。一線初治和二線經治的一年生存率分別為73%和60%[2]。

2

東西方人群療效近似：在入組的二線患者中，包括中國人在內的亞洲患者佔入組總人數的近50%。其中，總人群和亞洲人群的24個月生存率分別為33.6%和34.5% ，顯示了亞洲患者的療效和全球患者的療效幾乎沒有差別[3]。

3

HBV與HCV感染患者均能獲益：亞洲人群中，HBV與HCV感染患者mOS均為14.8月。 34%的HBV感染患者生存超過2年，無異於總體療效[3]。這一結果對中國患者意義重大，因為在中國的肝癌患者中，乙肝病毒感染的比例較大。

4

安全性良好：納武利尤單抗的安全性與其在其他瘤種觀察到的結果幾乎一致，沒有新的安全性問題。治療相關的不良事件多為1-2級，3-4級不良反應較少，且可逆可控[1]。

基於以上結果，CheckMate 040研究無疑為PD-1抑製劑治療晚期肝細胞癌注入了信心。在PD-1 抑製劑被國內外指南廣泛推薦作為晚期肝癌二線治療方案的背景下，納武利尤單抗基於其在CheckMate 040研究中的一線數據，還被2018年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）肝細胞癌的診斷、治療和隨訪指南唯一推薦用於肝細胞癌的一線治療。

IO+IO

免疫聯合治療證實療效，客觀緩解率達31%

此次在ASCO大會上發布的隊列4，是CheckMate 040未講完的故事。該列隊探索性地評估了三種不同劑量的納武利尤單抗和伊匹木單抗聯合給藥方案的安全性和有效性[4]（圖1）：


圖1 CheckMate 040隊列4臨床試驗設計

該研究結果首次證實納武利尤單抗聯合伊匹木單抗在晚期肝癌中療效顯著且安全性可控：

1

客觀緩解率達31%：經過至少28個月的隨訪，由盲法獨立中心審查委員會（BICR）根據實體瘤評價標準1.1版（RECIST v 1.1）評估的客觀緩解率（ORR）為31%。其中，A組，B組和C組的疾病控制率（DCR）分別為54%，43%和49%（如圖2、圖3所示）。

2

中位緩解持續時間達17.5個月：至數據截止時，DoR為17.5個月，其中有7例完全緩解（CR），A組中有4例CR（如圖3所示）。

圖2 CheckMate 040隊列4各組療效瀑布圖

圖3 CheckMate 040隊列4療效評估結果

3

最長中位總生存期（OS）達22.8個月：A組、B組和C組的中位總生存時間（mOS）分別為22.8個月、12.5個月和12.7個月，24個月總生存（OS）率分別為48%、30%和42%。其中，A組患者（即納武利尤單抗1 mg/kg聯合伊匹木單抗3 mg/kg治療，每3週1次，連續用藥4個週期後，序貫納武利尤單抗240 mg ，每2週1次）的中位OS最長，達到22.8個月；30個月OS率高達44%。

圖4 CheckMate 040隊列4各組OS結果

4

無論PD-L1表達水平如何，所有治療組患者中均觀察到臨床獲益：在全部隊列患者中，5%獲得完全緩解，26%獲得部分緩解。且無論PD-L1表達水平如何，均觀察到客觀緩解（如圖5所示）。

圖5 CheckMate 040隊列4不同PD-L1表達水平亞組療效評估結果

5

安全性可控，沒有新增的不良反應：各治療組中，A組、B組和C組的治療相關不良事件（TRAEs）發生率分別為94%、71%和79%。最常見的3-4級TRAEs包括瘙癢、皮疹、腹瀉、穀草轉氨酶升高和脂肪酶升高。整體屬於可防可控範圍內。免疫聯合治療方案顯示出可接受的安全性，在所有治療組中，均未觀察到因增加伊匹木單抗而出現的新的不良反應。

作為肝癌免疫治療領域的關鍵研究，CheckMate 040研究設計的全面性不僅體現在納入了不同疾病原因、不同階段、不同地區的肝癌患者，其隊列5還將預後較差的Child-Pugh B級晚期HCC患者未盡需求考慮在內。該研究中入組了49例Child-Pugh B級患者，包括既往接受或未接受過索拉非尼治療的患者，以及HBV或HCV感染和非感染人群。試驗結果證明，納武利尤單抗在各個亞組均觀察到持久的療效和安全性。其中，研究者評估的總體人群ORR和DCR分別達12.2%和55.1%，中位OS​​達7.6個月[5]，而既往研究中此類患者接受索拉非尼治療的OS僅為4個月左右[6-8]。

回顧免疫療法在肝癌治療中的發展歷程，CheckMate 040無疑具有里程碑式的意義，其豐富的臨床研究結果奠定了免疫腫瘤藥物治療在肝癌系統性治療中的地位。在肝癌未來的發展趨勢中，除了免疫聯合治療，更多關於免疫治療與大分子靶向藥物、小分子靶向藥物、化療、消融介入、手術聯合治療的研究進展與應用也令人期待。

注：

1.納武利尤單抗（歐狄沃®，nivolumab）在中國大陸僅獲批用於治療表皮生長因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、既往接受過含鉑方案化療後疾病進展或不可耐受的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者；

2.伊匹木單抗（ipilimumab）尚未在中國大陸獲批上市；

3.截至目前，尚無免疫腫瘤治療藥物在中國大陸獲批肝癌適應症。

 

文章出自:醫世象  https://mp.weixin.qq.com/s/ZeUG0xHjCxFQAhxiM7z6mg

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生技產業發展的藍海策略－細胞治療

生技產業發展的藍海策略－細胞治療

2019.06.06 / 商業研究 / 社論

台灣於去年（2018年）正式邁入「高齡社會」（65歲以上老人佔總人口的14％）。而隨著人口的老化，台灣醫療支出增加，特別是慢性疾病的病人越來越多，醫療費用也將大幅攀升，對全民健保的財政是很大的負擔。根據文獻資料顯示，北歐國家平均臥床的病人到去世只有半年的時間，反之，台灣的慢性病人臥床到過世時則長達7年之久，這不管對家庭、國家醫療支出，都是一個龐大負擔。在這種情況下，台灣怎麼因應解決此一不斷攀升的醫療支出，並降低全民健保財務負擔？

最近，有一種嶄新的細胞療法，或稱再生醫療，可以從細胞或基因下手，把人體的自體細胞抽出來，將基因重新修補，再打回人體，可以使細胞轉變成治療疾病的「藥物」，改善病人的健康情況。

當然這類細胞療法療效的好壞，必須透過不斷研發來維持良好的產品品質。

目前各國的細胞治療都在嘗試起步之中。日本比較領先，因日本最近做了很多法規鬆綁，使其免疫療法的進展相當快速。

台灣其實也有不錯的條件發展，有幾家再生醫療公司做的還不錯，如果〈再生醫療製劑管理條例〉等相關細胞治療法規可以快速通過，周邊產業可以快速發展時，台灣在相關產業上，就可以擁有先行優勢（first mover advantage），藉此可以尋求台灣在生技產業上的藍海策略。

其次，細胞治療對糖尿病、中風、肝癌、膝／髖關節的病人，有很大的幫助作用，是他們的福音，讓他們可藉由自體細胞的修補，能再度找回身體的健康，對病人的生活品質、家人負擔的減輕，是有絕大的助益。當然也可以有效紓解全民健保的財務負擔。

為何〈再生醫療製劑管理條例〉的通過，及其可能帶動的關聯產業，是台灣的一個藍海策略？第一，它將會帶動研發投入，產生的利潤相對較高，有利產業根留台灣。不會像電腦、手機，台灣多數以代工模式生產，利潤率較低，只好被迫前往大陸、東協國家生產。反之，再生醫療的利潤率高，依靠的是研發、創新、專利及商業模式，構築的進入障礙可以維繫較高的利潤。如果未來台灣廠商能夠有效結合研發、製造實力，甚至可以為國內外的廠商代工，轉型為生技界的晶圓代工，有助於增加台灣產業的多樣化，並創造更大的商機，更多的高薪就業機會。

第二，對若干重症病人，包括中風、癌症、糖尿病等病人有利，透過〈再生醫療製劑管理條例〉的推動，除了可以改善其健康條件之外，也可以減少全民健保的財務負擔。

第三，可以帶動醫療觀光產業的發展。因為全球慢性病患人數眾多，以中國大陸為例，中國大陸目前有50多萬積極尋求治療的癌症病人，300多萬退化性關節炎的病人，還有200多萬的中風病人。這些病人如果因為台灣開放先進的細胞治療而來台就醫時，可以創造龐大醫療與觀光收入，以及就業機會。

但是這一切都需要依賴法規的鬆綁，讓台灣有這些先行優勢，例如美國的食品藥物檢驗局（FDA）通過的藥物，如果台灣可以引進，並透過醫療專區規劃，比大陸早個一兩年上市，再利用這一兩年的時間，就可以引進很多海外的病人來台灣做先進醫療。同樣地，〈再生醫療製劑管理條例〉如果可以快速的通過實施，重症的病人就可以得到及早的就醫機會。事實上，只要對這些重症病人的安全無虞，他們就有意願去嘗試接受治療。特別是中風、肝癌、糖尿病重症的病人，對他們來說都是一個絕佳的好機會。

日本為什麼在細胞治療法有快速的進展呢？因為日本現在法規的鬆綁，除了政府主事者之外，也引進了很多業界的律師、專業人士進來參加法規審核。在民間新思維的帶動下，加速法規的鬆綁、產業化，使日本的再生醫療、細胞治療法走得很快。最近台灣也通過了〈特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法〉（簡稱特管法），此法開放了六項細胞治療技術，醫生可從病人身上取得健康細胞進行培養，之後再植回病人身體內達到治療的效果。

日前，衛福部通過的〈特管法〉等相關法規的開放，對整個健康產業的進展，是重大的突破，也給產業打了一劑強心針，對政府的企圖心，我們表示肯定及佩服。但對更廣大的生技產業發展策略來說，〈再生醫療製劑管理條例〉的通過更是刻不容緩。因為〈再生醫療製劑管理條例〉，使重症病人有一線生機、相關產業有發展契機，政府的全民健保負擔可以減輕，可說是三贏的策略。

文章出自:工商時報  https://view.ctee.com.tw/research/10251.html
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近期幹細胞療法研究進展速覽

近期幹細胞療法研究進展速覽
文/T.Shen

PNAS：彈性蛋白原或能促進乾細胞生長 有望加速新型乾細胞療法的開發
doi：10.1073/pnas.1812951116

近日，一項刊登在國際雜誌Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究報告中，來自悉尼大學的科學家們通過研究發現，一種用於製造彈性外科凝膠劑（膠水）的原料—彈性蛋白原（tropoelastin）或能促進乾細胞生長並幫助機體進行自我修復。幹細胞能幫助機體修復並組建包括皮膚和肌肉等多種人體組織，多年以來研究人員一直在尋找新方法讓幹細胞能夠更好地發揮作用，但並未取得顯著的成果。

這項研究中，研究人員開發了一種新方法，即利用彈性蛋白原就能快速廉價地產生更多幹細胞，彈性蛋白原能賦予活體組織伸展和收縮的能力；研究者表示，這種新方法能夠快速有效地促進間質乾細胞生長和補充。 Giselle Yeo博士解釋道，如今越來越多的科學家開始利用乾細胞開發新型細胞療法治療一系列利用常規療法無法治療的人類疾病，包括骨骼組織損傷、心髒病、退行性疾病和器官衰竭等。但很不幸的是，由於乾細胞供應不足，基於乾細胞的細胞療法的廣泛應用受到了明顯的抑制。

Cell Stem Cell：研究人員發現控制干細胞分化的藥物！幹細胞療法或將終結肌肉萎縮症！
doi：10.1016/j.stem.2017.12.010

研究人員發現了一項可以克服目前幹細胞治療障礙的新技術。一個由UBC研究人員一起創造的藥物也許可以克服幹細胞治療面臨的主要挑戰之一——幹細胞可能會太早及太快分化變成特定的組織細胞。如果這個藥物可以像在實驗室小鼠身上那樣發揮作用的話，也許將使乾細胞療法更接近現實。

UBC和斯坦福大學的研究人員對於使用乾細胞輔助肌肉組織再生治療肌肉萎縮症很感興趣，肌肉萎縮症是一種遺傳疾病，病人肌肉會隨時間而受損變弱。幹細胞具有分化產生組成人體特定組織的新細胞，因此具有治愈這類疾病的潛力。理論上，幹細胞可以產生新組織替代受損的組織。

但是科學家們卻鮮有成功，尤其是對於肌肉，因為乾細胞一旦從實驗室培養皿中分離出來就開始分化，不再是乾細胞。就肌肉萎縮症而言，肌肉乾細胞會停止分裂、分化形成肌纖維，而肌纖維的移植效果並不好。

Eur J Neurosci：經過CRISPR/Cas9n編輯的干細胞有望治療帕金森病
doi：10.1111/ejn.14286

在英國，帕金森病的發病率大約為1/350。在一項新的研究中，來自英國愛丁堡大學和UCB製藥公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人員在改善一種新出現的治療帕金森病的方法上邁出了關鍵一步。這一進展可能有助於開發一種有希望的稱為細胞替代療法（cell replacement therapy）的療法。專家們希望這種涉及將健康細胞移植到被帕金森病破壞的大腦區域中的療法能夠緩解震顫和平衡問題等症狀，相關研究結果近期發表在European Journal of Neuroscience期刊上。

在這項新的研究中，這些研究人員構建出對帕金森病有抵抗力的人胚胎幹細胞（hESC）。具體而言，他們利用一種稱為CRISPR/Cas9n的先進技術切除hESC中的DNA片段。在這樣做的過程中，他們剔除了與有毒性的團塊（稱為路易小體）形成相關的基因SNCA，其中這種毒性團塊形成是帕金森患者中的腦細胞的一種典型特徵。

在實驗室測試中，這些幹細胞在培養皿中可被轉化為產生多巴胺的神經元。它們隨後在接受一種化學試劑處理後就可導致路易小體形成。這些研究人員發現相比於未經過基因編輯的神經元，經過基因編輯的神經元並沒有形成有毒性團塊。

PLoS Pathog：基因編輯的干細胞有望消除HIV
doi：10.1371/journal.ppat.1006956

使用基因編輯的骨髓幹細胞可以顯著降低感染猴/人免疫缺陷病毒（SHIV）的豬尾獼猴休眠的“病毒水庫”的大小，來自福瑞德哈金森腫瘤研究中心的Christopher Peterson及其同事在PLOS Pathogens上發表了這項最新研究。 2007年，HIV陽性的Timothy Brown接受了骨髓幹細胞移植以治療白血病。而這個過程卻意外地清除了他體內的HIV，可能是由於供體細胞的CCR5基因發生突變，使他對HIV產生了抗性。但是要找到攜帶CCR5突變的供體是很困難的，同時這種移植對於健康的HIV陽性患者而言是非常危險的，因為供體細胞有可能攻擊自身細胞。

為了解決這個問題，Peterson及其同事現在正在探索使用基因編輯技術給病人自身的干細胞引入CCR5突變。在過去的工作中，他們證明了他們可以安全的從健康獼猴身上取出骨髓幹細胞、編輯CCR5基因並進行回輸，而CCR5突變細胞成功地增殖了。

現在，研究人員在感染SHIV並接受抗逆轉錄病毒治療的獼猴身上使用相同的技術，使它們與正在接受治療以降低HIV水平的HIV病人相似。研究人員發現在移植了CCR5基因突變的骨髓幹細胞後，這些細胞在獼猴體內成功增殖，產生了攜帶CCR5突變的白細胞，因此對SHIV產生了抗性。

Cell Rep：糖尿病新療法來啦！特殊的胰腺幹細胞有望再生胰腺β細胞對葡萄糖產生反應！
doi：10.1016/j.celrep.2018.02.006

近日，一項發表在國際雜誌Cell Reports上的研究報告中，來自邁阿密大學的研究人員通過研究發現，刺激人類胰腺中的祖細胞或能產生對葡萄糖響應的β細胞，相關研究有望幫助研究人員開發針對1型糖尿病的再生細胞療法。幾十年來，科學家們一直假設胰腺中可能存在能夠再生胰島的祖細胞，但研究人員並未證明這種假設；本文中，研究人員就鑑別出了這些幹細胞的確切解剖位置，同時也證實這些幹細胞的增殖潛力，以及其能夠轉化成為對葡萄糖反應的β細胞。

研究者Juan Dominguez-Bendala博士說道，深度研究這些胰腺幹細胞或能幫助我們利用內源性的細胞供應庫來進行β細胞再生，同時未來開發出治療1型糖尿病的新型治療策略，結合此前研究人員利用BMP-7來刺激胰腺幹細胞生長的結果，研究人員認為他們完全有能力誘導這些幹細胞轉化成為功能性的胰島組織。

Science子刊：重磅！利用表達PD-L1的造血幹細胞有望治療1型糖尿病
doi：10.1126/scitranslmed.aam7543

蛋白PD-L1在來自1型糖尿病小鼠和1型糖尿病患者的造血幹細胞中是缺乏的。在一項新的研究中，來自美國和意大利的研究人員通過灌注事先經過處理產生更多的蛋白PD-L1的造血幹細胞，成功地逆轉了小鼠模型中的1型糖尿病。這些造血幹細胞抑制來自小鼠和人類的胰島細胞中的自身免疫反應，並且逆轉糖尿病小鼠中的高血糖症。

這項研究證實灌注到這些小鼠中的這些事先經過處理的造血幹細胞到達胰腺（產生胰島細胞的地方）中。幾乎所有的這些小鼠在短期內都被治癒了，而且這些小鼠中的三分之一在它們的生命當中維持正常的血糖水平。不論是通過基因療法還是利用小分子進行預處理讓造血幹細胞產生PD-L1，這種治療方法都是有效的。

Cell子刊：利用人幹細胞治療糖尿病取得新進展
doi：10.1016/j.stemcr.2018.12.012

在一項新的研究中，來自美國華盛頓大學聖路易斯醫學院的研究人員證實通過調整誘導人幹細胞產生分泌胰島素的β細胞的配方，由此產生的β細胞對血液中的葡萄糖水平波動更敏感。當他們將這些β細胞移植到不產生胰島素的小鼠體內時，它們開始在幾天內分泌胰島素，而且數月內持續控制這些小鼠體內的血糖，相關研究結果發表在Stem Cell Reports期刊上。

研究者Jeffrey R. Millman博士說，“我們能夠克服在之前產生這些細胞的過程中的一個主要弱點。當遇到葡萄糖時，新產生的分泌胰島素的細胞更快地和更恰當地作出反應。在沒有患上糖尿病的人群中，這些細胞表現得更像β細胞。”這些研究人員如今認為，可能是時候評估這種干細胞方法是否能夠產生胰島素並有效控制人體中的血糖。

Stem Cells：新技術或能利用幾毫升血液製造大量幹細胞 有望開發出心血管疾病潛在療法
doi：10.1002/stem.2936

近日，一項刊登在國際雜誌Stem Cells上的研究報告中，來自貝爾法斯特女王大學的科學家們通過研究有望開發出治療血管和糖尿病相關的心血管疾病的新型療法。文章中，研究人員開發了一種新技術，其能利用少量血液樣本在短時間內產生大量幹細胞，隨後這些幹細胞能夠替代血管內損傷的細胞，這種療法有望抑製糖尿病患者多种血管相關的並發症，包括心髒病發作、腎臟疾病和失明等。

研究者Andriana Margariti表示，能在短時間內利用幾毫升血液產生大量幹細胞，這或許是一項真正的開創性成就，有望徹底改變我們治療大量血管疾病的方式或模式；此前進行細胞轉化過程往往會涉及皮膚的活組織檢查或需要大量血液，這對於許多患者而言根本不可行，因為對於患者風險很大且需要很長的恢復時間。

PLoS Genet：毛囊幹細胞具有修復小鼠受損神經元的潛力
doi：10.1371/journal.pgen.1008034

近日，馬里蘭大學醫學院的Thomas Hornyak及其同事在最近發表在《PLOS Genetics》上的一項新研究中表明，一群特殊的毛囊幹細胞有可能再生使小鼠神經元被隔離的塗層，這項研究為尋找某些神經退行性疾​​病的治療方案提供了一個新的方向。

由於黑色素細胞產生的色素，頭髮和皮膚呈現出不同的紅色、棕色、黑色和黃色。胚胎中的黑素細胞起源於神經嵴細胞，神經嵴細胞也能產生神經元及其支持神經膠質細胞。在此之前，Hornyak和他的同事發現了兩個不同的干細胞囊，它們在成熟的毛囊內產生黑色素細胞。

Stem Cell Res Ther：來自老年機體的人類誘導多能幹細胞衍生的間充質乾細胞或能“返老還童”
doi：10.1186/s13287-019-1209-x

原代間充質乾細胞（MSCs）的使用往往充滿著與年齡相關的不足，諸如有限的擴張及過早衰老等，人類誘導多能幹細胞所衍生的間充質乾細胞（iMSCs，induced pluripotent stem cells- derived MSCs）已經被證明是MSCs的游泳臨床來源，其能有效克服與衰老相關的一些缺點，這一概念的重要性體現在了一項1期臨床試驗的治療中。

近日，一項刊登在國際雜誌Stem Cell Research & Therapy上的研究報告中，來自海涅大學等機構的科學家們就通過研究分析了iMSCs中與恢復活力相關的標誌是如何獲取的。研究者比較了分化自胚胎幹細胞(ESCs-H1)的iMSCs和iPSCs（誘導多能幹細胞）之間在細胞特性、轉錄組和分泌組上的差異，ipsCs源於年輕人和老年人機體中的MSCs ，其所產生的iMSCs（與來源無關）符合MSCs的標準，而且系統樹分析結果證實，所有iMSCs的轉錄組與親本的MSCs能聚集在一起，但卻不同於多能幹細胞。

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國家發改委：國家產業結構調整，抗體、基因治療、細胞治療等醫藥項目贏得未來！

4月8日，國家發展改革委發佈《產業結構調整指導目錄（2019年本，徵求意見稿）》公開徵求意見的通知，到5月15日，有關企業、行業協會、研究機構和社會公衆通過填寫意見反饋表的方式提出了923條意見建議。後續將確定《產業結構調整指導目錄（2019年本）》。

《產業結構調整指導目錄（2019年本，徵求意見稿）》由鼓勵類、限制類、淘汰類三個類別組成。鼓勵類主要是對經濟社會發展有重要促進作用，有利於滿足人民美好生活需要和推動高質量發展的技術、裝備、產品、行業。限制類主要是工藝技術落後，不符合行業准入條件和有關規定，禁止新建擴建和需要督促改造的生產能力、工藝技術、裝備及產品。淘汰類主要是不符合有關法律法規規定，不具備安全生產條件，嚴重浪費資源、污染環境，需要淘汰的落後工藝、技術、裝備及產品。需要說明的是，對不屬於鼓勵類、限制類和淘汰類，且符合國家有關法律、法規和政策規定的，爲允許類。允許類不列入目錄。

其中，醫藥板塊中鼓勵類包含8類。

1. 擁有自主知識產權的新藥開發和生產，天然藥物開發和生產，滿足我國重大、多發性疾病防治需求的通用名藥物首次開發和生產，藥物新劑型、新輔料、兒童藥、短缺藥的開發和生產，藥物生產過程中的膜分離、超臨界萃取、新型結晶、手性合成、酶促合成、連續反應、系統控制等技術開發與應用，原料藥生產節能降耗減排技術、新型藥物製劑技術開發與應用。

2. 重大疾病防治疫苗、抗體藥物、基因治療藥物、細胞治療藥物、重組蛋白質藥物、核酸藥物，大規模細胞培養和純化技術、大規模藥用多肽和核酸合成、抗體偶聯、無血清無蛋白培養基培養、發酵、純化技術開發和應用，採用現代生物技術改造傳統生產工藝。

3. 新型藥用包裝材料與技術的開發和生產（中性硼硅藥用玻璃，化學穩定性好、可降解，具有避光、高阻隔性的功能性材料，氣霧劑、粉霧劑、自我給藥、預灌封、自動混藥等新型包裝給藥系統及給藥裝置）。

4. 瀕危稀缺藥用動植物人工繁育技術開發，先進農業技術在中藥材規範化種植、養殖中的應用，中藥材的生態種植與生產，中藥材資源綜合利用技術，中藥質量控制新技術開發和應用，中藥現代劑型的工藝技術、生產過程控制技術，中藥飲片炮製技術傳承與創新，中藥經典名方的開發與生產，中藥創新藥物的研發與生產，中成藥二次開發和生產，民族藥物開發和生產。

5. 新型醫用診斷設備和試劑，數字化醫學影像設備，人工智能輔助醫療設備，高端放射治療設備，內窺鏡、手術機器人等高端外科設備，支架、假體等新型植入介入設備與材料及增材製造技術開發與應用，危重病用生命支持設備，移動與遠程診療設備，新型基因、蛋白和細胞診斷設備。

6. 實驗動物標準化養殖及動物實驗服務。

7. 基本藥物質量和生產技術水平提升及降低成本。

8. 高端製藥設備開發與生產。透皮吸收、粉霧劑等新型製劑工藝設備，大規模生物反應器及附屬系統，蛋白質高效分離和純化設備，中藥高效提取設備、中藥飲片連續柔性生產設備、連續化固體制劑生產設備。

 

信息来源：中國国家发展改革委  https://mp.weixin.qq.com/s/V0BY7q5S19c7VcWRnrUiTg

免疫療法抗癌 不讓T細胞煞車

國家衛生研究院副院長司徒惠康。 圖／汪勝宏提供

免疫療法是抗癌新星，美國免疫學家詹姆斯艾利森（James Allison）和日本免疫學家本庶佑（Tasuku Honjo）因探索免疫檢查點（immune checkpoint）的分子機制並依此發展出阻斷免疫檢查點的新穎免疫療法，獲2018年諾貝爾獎。國家衛生研究院副院長司徒惠康正是國內免疫領域的傑出學者，著迷於T淋巴細胞的基因調控，追求免疫系統平衡而不悔。

司徒惠康解釋，人體免疫系統經長期演化，發展出精巧又複雜的防禦系統，除了可以有效辨識外來病毒、細菌等致病原並啟動阻隔或摧毀的機制，也扮演監控及毒殺腫瘤細胞角色。

免疫系統為何失衡

自體免疫疾病則是免疫系統失衡攻擊正常細胞所致。原本應扮演防禦角色的免疫細胞，在部分促進發炎的轉錄因子過度活化、免疫檢查點功能低下、外來致病原不當刺激誘發下，產生大量發炎細胞激素、自體抗體或啟動細胞毒殺機制，造成器官或多重系統功能受損。而維持與控制這股強大免疫反應的調控機制，正是本庶佑與司徒惠康等科學家窮盡一生想解開的謎題。

關鍵的煞車蛋白質

簡單說，當免疫系統啟動時，最重要的動力火車頭—T淋巴細胞快速且充分活化後可阻隔或摧毀外來致病原。之後T細胞細胞膜上出現特別的「煞車」蛋白質，這些「煞車」蛋白質可以傳遞抑制訊息給活化中的T細胞，使其平息下來。PD-1及CTLA-4就是T細胞膜上最重要的「煞車」蛋白質，也就是本庶佑等研究的免疫檢查點。

聰明的癌細胞可以將T細胞膜上的「煞車」系統踩得更緊，使T細胞無法執行功能。因此幫癌症患者放開「煞車」系統，就可以讓T細胞處在活化狀態並有較高機會摧毀腫瘤細胞。

司徒惠康說，不論是癌症或第一型糖尿病，都與T淋巴細胞上的「煞車」系統有關。第一型糖尿病患是T細胞過度活化且失控，破壞了胰島素分泌細胞，藉由強化PD-1或CTLA-4等煞車系統可以讓過度活躍的T細胞減速，不再攻擊身上細胞。

鬆開煞車 活化T細胞

癌症免疫療法中，阻斷免疫檢查點（immune checkpoint blockage）的新穎療法就是鎖定Ｔ細胞PD-1或CTLA-4這一組「煞車」蛋白質，只不過這類治療是要「鬆開」煞車，讓T細胞處在活化的狀態來擊殺癌細胞。但是任務結束後應恢復正常煞車功能，否則「過度活化的免疫系統帶來的傷害，恐怕是另一場同樣嚴重的災難」。

司徒惠康過去20多年來，利用基因改造小鼠進行自體免疫疾病的探討，透過基因工程技術改造小鼠胚胎細胞，開發出多種基因轉殖、剔除或減弱小鼠模式，用以剖析疾病的免疫致病機轉及開發不同的預防及治療策略。他更是首位在職將軍得到教育部學術獎章及科技部傑出研究獎等，提升軍職教授的研發能量。

國衛院整合研究

去年轉任國家衛生研究院副院長的司徒惠康說，國衛院是具明確任務導向的生物醫學及群體健康研究機構，扮演國家醫藥衛生政策智庫角色，國衛院較有機會整合大規模、前瞻性、長期追蹤甚至跨世代研究，統整台灣重要醫藥衛生的研究與能量。

例如，被視為生物醫學十大創新科技的腸道微菌叢研究與治療，已有許多國家將健康人糞便中的微菌叢純化後，透過內視鏡或是口服方式植入被困難梭狀桿菌感染或腸道發炎疾病患者，達到治療目的。但因國內過去無相關法規，臨床醫師無法執行此治療。

司徒惠康說，國衛院從去年初整合國內對微菌叢移植治療有需求的醫學中心，舉辦多次共識會議，並協調各專業醫學會與臨床院所共同制定微菌叢移植治療的特管辦法並獲通過。目前也協助規畫成立全國性超級捐贈者的微菌叢庫，讓台灣微菌叢研究與移植治療與世界接軌，嘉惠更多病患。

另外，國衛院過去長期收集國內醫療院所具抗生素抗藥性菌株，這些資料是管控國內抗生素濫用的重要依據，也是研究細菌抗藥性的重要資產。這些都突顯出國衛院任務導向研究及智庫功能對提升國人健康醫護品質的重要意義。

文章出自:聯合新聞網

https://udn.com/news/story/11318/3815103

日本將Kymriah納入醫保 3349萬日幣成為最貴醫保藥物

2019.05.16環球生技雜誌/記者 彭梓涵 整理

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日本將Kymriah納入醫保 3349萬日幣成為最貴醫保藥物。(圖片來源:網路)

日本將Kymriah納入醫保 3349萬日幣成為最貴醫保藥物。(圖片來源:網路)

昨(15)日，根據日本經濟新聞報導指出，日本厚生勞動省決定將1次用藥治療血癌的Kymriah納入公共醫療保險，同日也公布Kymriah政府定價，為3349萬日圓(約948萬台幣)，成為日本國內被納入保險的最貴藥物。

Kymriah治療對象將限抗癌藥無效的白血病患者，預計每年給付上限216人。在美國Kymriah定價為約47.5萬美元(約1475萬台幣)，採取療程效果再向患者收取費用，而在日本，則不管效果有無，都納入保險，雖然降低日本定價，但也將刺激Kymriah的銷售。

隨著醫療進步，近年抗癌藥Opdivo、C型肝炎治療藥Sovaldi、Harvoni高價藥相繼問世，治療費不斷增加。日本健康保險組合聯合會統計，2017年1個月醫療費超過1千萬日元以上的件數為532件，約為5年前的2倍。

高藥價以保險報銷，為患者減輕負擔，依日本的公共醫療保險，治療費的由受保人負擔1至3成，並設置每月的自負上限，剩下的則由稅金與社會保險支付。

根據2016年的一項分析，如果日本過去每年5萬人接受Opdivo治療，日本政府每年將花費158億美元，使醫療財政的負擔進一步增加，龐大數字也促使日本政府進行藥品定價的修法，經過2次與藥商協調，下調日本境內Opdivo的價格，使Opdivo售價不到原來一半。

而接下來一批新穎、昂貴的生物製藥上市，都可能會再次觸發日本公共醫療保險體系更激烈改革。

 

資料來源:環球生計月刊

https://zh.cn.nikkei.com/politicsaeconomy/politicsasociety/35588-2019-05-16-05-00-40.html?start=0

200萬人民幣！日本CAR-T細胞療法獲批上市 或將納入醫保

導讀：

中新網5月14日電据日本共同社報導，當地時間5月14日，據相關人士透露，日本厚生勞動省開始協調將治療白血病的新型藥“Kymriah”的價格(藥價)定在3300 萬日元(約合人民幣207萬元)上方，該藥將對現有療法無效的部分白血病患者有效。關注：投資經濟觀察電話/微信：13537888060

  〈  被納入醫療保險對象  〉

據報導：日本厚勞省15日將向日本中央社會保險醫療協議會進行諮詢，預計該藥近期將成為日本公共醫療保險對象。

 

日本的公共保險中有“高額療養費制度”，治療費的個人負擔部分通常為1至3成，並設置每月的自負上限。 若“Kymriah”成為公共保險對象，治療費的大部分將享受醫保。 但由於該藥金額高昂，也有人擔憂會對醫療保險財政造成負面影響。

該藥通過改變從患者身上採集的免疫細胞的基因來提升其對癌症的攻擊力，主要用於治療血癌中25歲以下，“B細胞急性淋巴性白血病”的患者和“瀰漫性大B細胞淋巴 瘤”的患者。 僅限用於抗癌藥無效的患者。

 

    〈 人類癌症治療突破點 〉

CAR-T細胞免疫療法的出現，一直被認為是人類癌症治療領域的里程碑。 2017年，CAR-T細胞免疫技術發展取得重要突破，獲得FDA認證，迄今為止，已有多款CAR-T療法上市。 CAR-T療法在慢性粒細胞性白血病、急性粒細胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液類癌症中取得了顯著的療效。

CAR-T細胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）即為嵌合抗原受體T細胞免疫療法，目前主要為抗CD19嵌合抗原受體T細胞療法。

 

簡單來說，癌症之所以存在，是因為我們體內的免疫細胞被癌細胞迷惑，不認識了癌細胞，使得癌細胞大肆繁殖，侵占身體，掠奪營養，擠占正常細胞、組織和器官的生存空間。

因此CAR-T免疫療法首先從患者體內分離出免疫T細胞，在體外對T細胞進行基因改造，使其具備能夠識別癌細胞的“嵌合抗原受體”（CAR）。 然後體外擴增這些改造過的CAR-T，再回輸到患者體內。

這樣，改造過的T細胞已經具備識別癌症細胞的能力，在體內會快速識別並殺傷癌細胞，從而幫助病人康復，甚至痊癒。

 

   〈  Kymriah免疫療法的明星 〉

Kymriah是免疫療法的明星。 2017年，FDA歷史性地先後批准諾華治療白血病Kymriah和Kite Pharma治療淋巴瘤的Yescarta上市，業內稱為“CAR-T元年”。

第一款獲批上市的CAR-T產品Kymriah（CD19-BBz）在復發或難治性瀰漫大B細胞淋巴瘤的臨床試驗中，使53%的患者得到客觀緩解，其中40%完全緩解。 CAR-T療法已成為血液癌症患者治癒的希望。 而日本批准了諾華CAR-T藥物Kymriah上市，也將成為亞洲第一個批准該療法的國家。

2017年8月30日，FDA官網宣布批准諾華CAR-T細胞療法正式上市，用於治療復發性或難治性兒童、青少年（2——25歲）B-細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）， 商品名為Kymriah，諾華定價為47.5萬美元/次療程。

2017年10月18日，FDA再次正式批准Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta上市，用於治療在接受至少兩種其它治療方案後無響應或複發性的成人大B細胞淋巴瘤患者及特定類型非 霍奇金淋巴瘤患者。 Kite Pharma將Yescarta在美國上市的定價為37.3萬美元。

來源：中國新聞網 21世紀經濟報導

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