細胞&基因治療CDMO新魔力發威吸引70多家企業

細胞&基因治療CDMO新魔力發威吸引70多家企業
無論是技術發展、市場需求,還是監管部門,都在推動基因細胞治療產業的發展。現在傳統的以蛋白作為靶點來治療很多罕見病及腫瘤疾病有一定的局限性,而細胞基因治療本質以DNA作為靶點,實際是在疾病的更上游或者說是源頭,隨著技術的發展,已經有不少商業化的應用,對CRO/CDMO的需求也是有增無減。
重組腺相關病毒載體(AAV)發展快,則以Car-T為主的細胞治療是發展最快的。這兩個新興領域對CDMO需求都很大,屬於快速增長的新興事物,壁壘高,競爭少,需求未得到滿足,是典型的“大藍海”市場。
從小分子、蛋白藥物、核酸類藥物再到基因療法,藥企的創新不斷升級。全球有50多家CXO企業已經佈局基因和細胞治療這一魔力四射的領域,中國也有近20家企業涉及。今年藥明康得、康龍化成分別收購英國基因治療技術公司OXGENE和艾伯維下的生物藥生產基地ABL,中國的龍頭企業也在擴大基因和細胞治療CDMO業務版圖。
據博騰股份年報,按服務的藥物屬性可劃分為化學藥CDMO和生物藥CDMO;按服務的產品形態可劃分為中間體CDMO、原料藥CDMO、製劑CDMO、蛋白CDMO、基因療法CDMO和細胞療法CDMO。目前CDMO其他細分領域或已成紅海,但細胞和基因療法CDMO大的風口剛形成。
細胞與基因治療基本情況
全球:根據Pharmaprojects發佈的《PharmaR&D Annual Review2020》,預計2020年基因治療在研管線1,273個,比2019年增加409個;2020年細胞治療在研管線491個,比2019年增加215個。
中國國內:根據Frost&Sullivan的資料,目前中國正在開展臨床試驗的基因細胞療法管線約100項,涉及大小公司約80家。CAR-T/UCAR-T/TCR-T等項目IND申報數量比去年同期有所增加,新增16項IND申報,其中12個獲得臨床默許,產品適應症和靶點也更為多元化。全球根據Coherent Market Insights的估測,全球基因細胞治療市場將從2017年的60億美元增長至2026年的350億美元,年均複合增長率達22%。

資料來源:公司官⽹;Evaluate Pharm,興業證券經濟與⾦融研究院整理

根據Frost& Sullivan的估測,全球基因細胞治療的外包市場有望從2017年的12億美元增長至2022年的36億美元,年均複合增長25%。據博騰股份年報,基因細胞治療藥物的商業化也迎來了重要里程碑,2020年,Zolgensma銷售額超過了9億美元,加上Kymriah,諾華基因細胞治療產品在當年銷售收入已達到14億美元。
中美歐近兩年對細胞和基因治療方面政策監管逐漸清晰,詳細的監管規定和指南將會鼓勵藥企將更多相關的藥物推向市場。
中國:2019年4月,中國國家藥品監督管理局啟動中國藥品監管科學行動計畫,“細胞和基因治療產品技術評價與監管體系研究”為首個納入的重點項目,2020年9月相繼發佈2份細胞和基因治療的技術原則和1份使用工具指南,並公開徵求意見;
美國:FDA於2021年1月28日發佈了有關基因療法開發的六份定稿指南以及一份解釋孤兒藥法規下基因療法相同性的指南草案;
歐盟:EMA于去年底發佈《基因修飾細胞醫學產品品質、非臨床和臨床指導原則》,其中包含CAR-T詳細研發內容。
目前中國國內有近20家企業涉足基因細胞治療CDMO領域。台灣郭台銘50億入主台康積極介入CDMO領域。
國外企業佈局情況
國外巨頭Lonza、Catalent、賽默飛世爾科技和查理斯河實驗室(CRL)以及日本的富士細胞、日立化學、尼康細胞創新公司等前幾年已經佈局細胞和基因治療CDMO領域。其中龍沙集團2016年10月在美國休士頓增加150000平方英尺的病毒基因和細胞療法生產場地。Catalent在2019年4月15日宣佈,以12億美元收購Paragon Bioservices,後者是一家領先的病毒載體開發和基因療法製造公司,開發和製造用於基因治療的病毒載體。2019年3月25日,賽默飛世爾科技(Thermo Fisher Scientific)以17億美元現金收購了基因和細胞療法製造商BrammerBio,後者是一家專注于基因和細胞療法病毒載體製造的合同開發和製造組織(CDMO)。2017年5月立化學從CaladriusBioSciences 公司收購美國PCT細胞治療服務公司,從而成為細胞治療產品的CMO服務商;富士膠片2019年在美國耗資2100萬美元建立細胞療法CDMO工廠等。
總結
從國內外針對細胞和基因治療CDMO領域佈局來看,歐美巨頭和日本大企業早已佈局,目前國內公司真正涉足的還不多,大部分停留在初級階段。相對其他CDMO細分領域擁擠的賽道,細胞基因治療CDMO是個魔力四射的的新藍海,但搶灘登陸也並不容易。目前最核心的壁壘是人才,目前行業有經驗的人才嚴重短缺,如何建立機制吸引人才加入並留住人才,或是建立基因細胞治療核心競爭力的關鍵。