Mesoblast的RYONCIL®是首個獲得美國FDA批准的間充質基質細胞
（MSC）療法
- RYONCIL （remestemcel-L） 是第一個被 FDA 批准用於任何適應症的 MSC 產品。
- RYONCIL 是 FDA 批准的第一個用於治療 2 個月及以上兒童的療法，包括青少年和青少年，患有類固醇難治性急性移植物抗宿主病 （SR-aGvHD），這是一種危及生命且死亡率高的疾病。
- 在一項針對 SR-aGvHD 兒童的單臂、多中心、3 期試驗中，其中 89% 患有嚴重的 C 級或 D 級疾病，70% 在接受 RYONCIL 治療第 28 天時達到總體緩解，RYONCIL 是一種預測 aGVHD 生存率的指標。
- RYONCIL 的免疫調節作用，包括抑制 T 細胞活化和促炎細胞因數的分泌，使該療法適用於過度炎症疾病的潛在其他適應症。
美國食品藥品監督管理局（FDA）批准Ryoncil® （remestemcel-L）作為美國首個間充質基質細胞（MSC）療法。RYONCIL 是唯一在美國批准用於任何適應症的 MSC 療法，也是唯一獲批用於治療 2 個月及以上兒童（包括青少年）的類固醇難治性急性移植物抗宿主病 （SR-aGvHD）的療法。
杜克大學醫學中心 （DUMC） 傑羅姆·哈裡斯 （Jerome Harris） 兒科特聘教授兼病理學教授、馬庫斯細胞治療中心主任、移植醫師喬安妮·庫茨伯格 （Joanne Kurtzberg） 博士說：“類固醇難治性急性移植物抗宿主病是一種毀滅性的疾病，預後極差。從今天開始，我們能夠提供 RYONCIL，這是第一個獲得 FDA 批准的治療方法，它將挽救許多兒童的生命，並將對他們的家庭產生重大影響。
在美國，每年約有10,000名患者接受同種異體骨髓移植，其中1,500名是兒童。大約 50% 的人會發展為 aGvHD，其中近一半的人對類固醇沒有反應，類固醇是公認的一線治療方法。1-5 在一項針對 SR-aGvHD 兒童的單臂多中心 3 期試驗中，其中 89% 患有嚴重的 C 級或 D 級疾病，70% 在接受 RYONCIL 治療第 28 天時達到總體緩解，RYONCIL 是一種預測 aGVHD 生存率的指標。任何患者均未因任何實驗室異常而停止或中斷 RYONCIL 治療，超過 85% 的患者未間斷完成整個療程。完整的 3 期臨床研究結果可在 Biology of Blood and Marrow Transplantation 上找到。6
什麼是 RYONCIL （remestemcel-L）
RYONCIL 是一種同種異體骨髓來源的間充質基質細胞 （MSC）療法，用於治療2 個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。
RYONCIL 的推薦劑量為每次靜脈輸注 2 × 106 MSC/kg 體重，每周兩次，連續 4 周。在首次給葯后 28 ± 2 天評估反應，並酌情進行進一步治療。
重要安全資訊
禁忌症：已知對二甲基亞碚 （DMSO） 或豬和牛蛋白過敏。
不良反應： 嚴重不良反應包括發熱 （9%）、呼吸衰竭 （9%）、腸積氣 （7%） 和葡萄球菌菌血症感染 （<5%）。≥10% 的患者發生 3 級不良反應是病毒感染性疾病 （15%） 、細菌感染性疾病 （19%） 和病原體未確定的感染 （15%）。研究中未發生 4 級或 5 級不良反應。8 例患者因急性輸注反應 （n=3） 、低血壓 （n=1）、胃腸炎 （n=1） 和死亡 （n=3） 而停止 RYONCIL 治療。
Mesoblast的RYONCIL® （remestemcel-L） 用於治療 2 個月及以上兒童的類固醇難治性急性移植物抗宿主病 （SR-aGvHD）是 FDA 批准的首個間充質基質細胞 （MSC）療法。
Mesoblast 致力於基於其 remestemcel-L 和 rexlemestrocel-L 同種異體基質細胞技術平臺，針對不同適應症開發其他細胞療法。RYONCIL 正在開發用於治療其他炎症性疾病，包括成人 SR-aGvHD 和生物耐藥性炎症性腸病。Rexlemestrocel-L 正在開發用於治療心力衰竭和慢性腰痛。該公司已在日本、歐洲和中國建立了商業合作夥伴關係。
關於 Mesoblast 製造：該公司的專有製造工藝生產工業規模的、冷凍保存的、現成的細胞藥物。這些細胞療法具有明確的藥物釋放標準，計劃可供全球患者輕鬆使用。