iPSC衍生細胞治療產品的開發策略

iPSC衍生細胞治療產品的開發策略

2022-06-22

商業前景:當前細胞治療產業化相對成功的產品是以CAR-T為代表的免疫細胞治療。但是這些血液來源的免疫細胞主要適用疾病還是集中在腫瘤。在其它不同的組織、器官或者更多的疾病治療領域,iPSC衍生細胞療法則有著巨大潛力。尤其是多能幹細胞定向分化技術和基因編輯技術等的逐步成熟,極大地加速了iPSC衍生細胞療法的發展。

iPSC重程式設計和定向分化技術使得低成本、批量生產、工程化改造人體功能細胞成為可能。iPSC的應用範圍非常廣泛。首先在臨床上,其衍生的功能細胞可以通過替換或補充細胞乃至組織、器官定制和移植等治療疾病。除了臨床治療的應用外,iPSC衍生細胞和類器官也可以用於疾病的機制探索,藥物篩選和個性化診斷等體外的研究。

生產挑戰:iPSC通過人體來源的終端體細胞重程式設計而來,其衍生細胞產品的生產與質控面臨著諸多挑戰,但也解決了許多自體細胞治療的不穩定性和高成本等產業化難點。例如自體細胞不僅供體之間的差異對產品品質可能造成影響,即使同一個供體,體細胞的異質性對細胞產品的品質和功能也有較大影響。iPSC可以做到單細胞克隆來源的穩定的細胞庫,通過從WCB進行定向分化實現大規模批次生產和質控,批次之間差異可以非常小。iPSC向人體終端功能細胞的分化不同于普通細胞產品的簡單擴增或活化,具有較高的技術壁壘,更複雜的生產工藝和更多的品質控制要求。自動化封閉全懸浮培養是iPSC通用型細胞產品的工藝開發主要趨勢。

開發策略:生物界中擁有iPSC重程式設計、多能幹細胞神經分化及多種細胞工程的領先技術,同時建立了符合FDA及CDE要求的GMP iPSC細胞株(可用於國際商業授權及境外申報),和可實現多種iPSC衍生細胞規模化生產(包括神經細胞、眼科細胞、免疫細胞等)的研發平臺和GMP體系。可使在iPSC衍生細胞產品開發方面積累豐富經驗。

圖片與部分描述來源於霍德生物官網