國家藥監局關於取消16項證明事項的公告(第二批)
（2019年 第55號）
2019年07月24日 發佈
根據《國務院辦公廳關於做好證明事項清理工作的通知》（國辦發〔2018〕47號）要求，為進一步減證便民、優化服務，國家藥品監督管理局決定取消16項證明事項（詳見附件），現予以發佈。自發佈之日起，附件所列證明事項停止執行。
特此公告。
附件：取消的證明事項清單
國家藥監局
2019年7月11日
附件
【文章來源】國家藥監局
2019年3月29日，國家衛生健康委辦公廳關於徵求體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）（徵求意見稿）。其中明確指出：
對體細胞臨床研究進行備案管理，並允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經過備案在相關醫療機構進入轉化應用。
體細胞治療臨床研究和轉化應用
管理辦法（試行）
（徵求意見稿）
第一章 總 則
第一條 為滿足臨床需求，規範和促進體細胞治療臨床研究及轉化應用，依照《中華人民共和國藥品管理法》和《醫療機構管理條例》等法律法規，制定本辦法。
第二條 體細胞治療是指來源於人自體或異體的體細胞，經體外操作後回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細胞在體外的啟動、誘導、擴增、傳代和篩選，以及經藥物或其他能改變細胞生物學功能的處理。
第三條 本辦法適用於由醫療機構研發、製備並在本醫療機構內開展的體細胞治療臨床研究和轉化應用。
按照本辦法管理的體細胞治療轉化應用專案目錄由國家衛生健康委制定並進行動態管理。
第四條 開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構及其臨床研究項目和轉化應用項目均應當具備相應條件，在國家衛生健康委備案，並在備案項目範圍內開展體細胞治療臨床研究和轉化應用。
第五條 醫療機構是體細胞治療臨床研究和轉化應用的責任主體，對體細胞製備的品質負責。
第六條 國家衛生健康委負責體細胞治療臨床研究和轉化應用的管理工作，參照藥品生產品質管制規範的核心技術標準組織制定和發佈《體細胞治療臨床研究和轉化應用技術規範》，組建體細胞治療專家委員會，為體細胞治療臨床研究和轉化應用規範管理提供技術支撐和倫理指導，建立和維護體細胞治療臨床研究和轉化應用登記備案資訊系統（以下簡稱備案資訊系統）。
第七條 國家衛生健康委負責對體細胞治療臨床研究和轉化應用備案醫療機構進行監督檢查，省級衛生健康行政部門負責行政區域內備案醫療機構的日常監督管理，發現問題和存在風險時及時督促醫療機構採取有效處理措施，並報告國家衛生健康委。
上述僅為《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）（徵求意見稿）》第一章，文末點擊閱讀原文即可查看《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）（徵求意見稿）》原文。
體細胞治療臨床研究和轉化應用
管理辦法（試行）解讀
一、制定《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》的背景是什麼？
近年來，隨著衛生健康科技快速發展，細胞治療為惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望，並在美歐日等發達經濟體以多種方式開始進入臨床應用，我國醫療機構也開展了大量臨床研究，患者希望接受高品質細胞治療的呼聲日益增高。為滿足臨床需求，規範並加快細胞治療科學發展，國家衛生健康委組織起草了本管理辦法，對體細胞臨床研究進行備案管理，並允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經過備案在相關醫療機構進入轉化應用。
二、本管理辦法與幹細胞臨床研究管理辦法的關係是什麼？
體細胞的科學定義包括幹細胞，原國家衛生計生委會同原食品藥品監管總局於2015年出臺了《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》，有效地規範和推動了我國幹細胞治療臨床研究工作，按照本管理辦法“第三十一條，有專門管理辦法的體細胞治療按照現行規定執行”，幹細胞臨床研究等有關工作仍然按照《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》的規定執行。
三、管理辦法的適用範圍是什麼？
本管理辦法第三條規定“本辦法適用於由醫療機構研發、製備並在本醫療機構內開展的體細胞治療臨床研究和轉化應用”。國家衛生健康委對細胞治療轉化應用專案進行目錄管理，與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展。由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報註冊上市。
四、開展體細胞治療如何進行備案？
按照本管理辦法有關規定，開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當進行備案，醫療機構進行首次機構備案時，須同時提供醫療機構備案材料和臨床研究項目備案材料。已備案的醫療機構新增臨床研究專案時，只需提交臨床研究專案備案材料。醫療機構所開展的體細胞治療臨床研究項目結束後，在取得安全性、有效性等證據的基礎上，可以進行轉化應用備案，在該醫療機構將體細胞臨床研究專案轉入轉化應用。
醫療機構應當在備案資訊系統登記並上傳相關材料掃描件，同時將紙質件提交省級衛生健康行政部門。省級衛生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內完成形式審核提交國家衛生健康委。國家衛生健康委自收到備案材料之日起2個月內組織體細胞治療專家委員會進行評估，向社會公示完成備案的醫療機構及臨床研究或轉化應用專案清單，接受社會監督。經查不符合備案條件的，可整改後再次提交備案材料，整改期不少於6個月。
五、正在開展的體細胞治療臨床研究項目如何備案？
適用本辦法管理正在開展體細胞治療臨床研究的醫療機構，應當在本辦法發佈之日起30個工作日內履行備案程式。國家衛生健康委組織專家進行督導檢查，對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫停或終止意見，符合條件的可繼續開展研究。
六、體細胞臨床研究進入轉化應用的總體要求是什麼？
在臨床研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上，總結形成針對某種疾病（適應證）的治療方案和技術標準（包括細胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數和療程等）。
通過該機構學術委員會的轉化應用評估審查和倫理委員會的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經備案後，可以在開展臨床研究的醫療機構進入轉化應用。
七、如何做好體細胞治療臨床研究和轉化應用的過程監管？
國家衛生健康委採取飛行檢查等方式對備案醫療機構和專案進行抽查、專項檢查或有因檢查，並將檢查結果公示。省級衛生健康行政部門做好本轄區醫療機構開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的日常監督管理，每年向國家衛生健康委報送監督管理工作報告。醫療機構開展體細胞臨床研究和轉化應用出現第二十八條規定情形的，省級衛生健康行政部門應當責令其暫停體細胞治療臨床研究或轉化應用專案，整改期不少於6個月，並將有關情況報告國家衛生健康委；存在第二十九條規定情形的，國家衛生健康委將責令其停止體細胞治療臨床研究和轉化應用，予以通報批評，並按照有關法律法規的規定進行處理。
八、體細胞治療臨床研究和轉化應用是否可以收費？
體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關費用。體細胞治療轉化應用項目備案後可以轉入臨床應用，由申請備案的醫療機構按照國家發展改革委等4部門《關於印發推進醫療服務價格改革意見的通知》（發改價格〔2016〕1431號）有關要求，向當地省級價格主管部門提出收費申請。
來源：國家衛生健康委辦公廳
衛福部公布經核准的細胞治療醫院及項目，全台目前僅2家醫院、2種項目可施做細胞治療。醫事司長石崇良說，政府會嚴格審查，民眾不要誤信坊間誇大不實廣告，也可提出檢舉。
台灣癌症免疫細胞協會3日向衛生福利部喊話，自民國107年9月公布細胞治療的特管辦法讓醫療機構申請後，衛福部遲遲沒有公布核准的醫療機構。不少民眾對細胞治療引頸期盼，也常寫訊息到協會詢問，很想知道哪些醫院可以做細胞治療、療程價格是否合理等。
協會理事長紀君霖表示，坊間不少醫療院所宣稱能做細胞治療，民眾沒有足夠資訊判斷，可能誤信被騙，甚至會希望協會幫忙介紹醫療院所，但協會無法介紹。希望政府嚴格把關，除公布核准計畫的詳細資訊，也要持續把關實驗室品質。
醫事司4日公布經核准的細胞治療醫院及治療項目，截至上月底已核准三軍總醫院及中國醫藥大學附設醫院2家醫院，得執行自體免疫細胞治療惡性血液腫瘤及部分第四期實體癌的治療。
醫事司長石崇良表示，特管辦法開放6項自體細胞治療項目，醫療機構得擬定完整計畫書提出申請，內容需包括細胞治療療程、技術說明書、細胞完整製程與品質控管計畫等。
衛福部為保障民眾權益，除嚴格審查醫療院所施作安全性與品質，也要求施行醫院應依治療成效訂定分階段收費方式，並須訂定可能情形的收費或退費方式，包含無法產生符合規格的細胞製品（含檢體量不足）、病人身體狀況經醫師評估不適合繼續接受治療、因其他無法預期因素，未能按原治療計畫完成療程。
石崇良說，目前還有26家醫療機構、超過50件申請案還在審查中，也有診所提出申請，但目前只有2家醫院核准。核准的醫療機構會陸續公布在衛福部網頁。
依目前臨床證據，細胞治療並非癌症治療的萬靈丹。石崇良說，有相關需求的民眾應徵詢主治醫師的專業意見，切勿聽信坊間誇大不實的違法廣告，且民眾如有發現醫療院所不當宣稱、或任何醫療機構或廠商未經許可執行細胞治療，可向地方衛生局、衛福部專線檢舉，以避免無辜民眾受害。
紀君霖說，在癌友「有限的時間、殷切的期待」下，盼中央和醫療院所能「多為病人想一點」，在價格合理且兼顧安全的治療方向下，讓癌友真正享有「多一個治療選擇」。
由於坊間收費亂象層出不窮，協會也鼓勵病友，一旦發現不當廣告、藉此得利或不當治療的醫療機構，不論是否親自接受治療或曾接受諮詢者，都可以蒐集相關資料向各地衛生局檢舉，打擊不當利益操作者。
文章出自:聯合新聞網 https://udn.com/news/story/7266/3911292
幹細胞療法是新興的一項生物技術，它的原理是利用乾細胞的自我更新復制和多向分化潛能，將乾細胞移植至人體內治療某種疾病（如肝硬化、糖尿病、腦梗、心肌缺血等），是21世紀最具潛力的臨床診療手段。
近年來，我國在幹細胞療法研究中已取得不錯進展，已有相關臨床試驗項目進入臨床轉化應用，有專家預測，2019年是乾細胞療法大爆發的一年，諸多的政策發布和扶持，我國對乾細胞支持和肯定的態度愈加明朗。從中央政策到地方政策，提出乾細胞療法研究創新改革，地方開展方式愈加靈活。
2019年干細胞療法政策文件匯總
2019年1月21日，科技部關於發布國家重點研發計劃“幹細胞及轉化研究”等重點專項2019年度項目申報指南的通知：國撥經費4億元，支持12個乾細胞研究方向，鼓勵幹細胞研究和臨床轉化應用。
2019年2月1日，關於《鼓勵外商投資產業目錄（徵求意見稿）》公開徵求意見的公告：鼓勵外商投資細胞藥物相關原料的生產開發；引進外商助力中國干細胞產業化、工程化，跟上市場的需求變化。
2019年2月22日，廣東省人民政府發布《支持自由貿易試驗區深化改革創新若干措施分工方案的通知》，通知中申明自貿試驗區內醫療機構可根據自身的技術能力，按照有關規定開展幹細胞臨床前沿醫療技術研究項目。
2019年2月26日，國家衛健委發布《生物醫學新技術臨床應用管理條例（徵求意見稿）》，旨在規範生物醫學新技術臨床研究與轉化應用，促進醫學進步，保障醫療質量安，維護人的尊嚴和生命健康。
2019年2月26日，中國細胞生物學學會發布干細胞團體標準：《人胚胎幹細胞》，該標準綜合考慮了科研、臨床、產業、行業等因素，系統規定了胚胎幹細胞的基本質量屬性、質量控制的技術準則，以及產品使用和流通的相關要求。
2019年3月11日，國家科技部發布《生物技術研究開發安全管理條例（徵求意見稿）》，旨在促進和保障我國生物技術研究開發活動健康有序開展，維護國家生物安全。
2019年3月22日，上海市人民政府發布《本市貫徹〈關於支持自由貿易試驗區深化改革創新若干措施〉實施方案》的通知：上海自貿區推出乾細胞產業三大政策，建立幹細胞產品快速審查通道！
2019年3月27日，重慶市人民政府發布《重慶市貫徹落實國務院支持自貿試驗區深化改革創新措施任務分工》，自貿試驗區內醫療機構可根據自身的技術能力，按照有關規定開展幹細胞臨床前沿醫療技術研究項目。
2019年3月29日，國家衛健委發布《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（徵求意見稿），旨在規範和促進體細胞治療臨床研究及轉化應用，經國家備案通過後，允許醫療機構研發、製備並在本醫療機構內開展體細胞治療臨床研究和轉化應用。
2019年4月8日，國家發改委發布《產業結構調整指導目錄（2019年本，徵求意見稿）》，細胞治療藥物等首次被增加進鼓勵類目錄。
2019年5月27日，浙江省科學技術廳發布《關於加快生命健康科技創新發展的實施意見（徵求意見稿）》，徵求意見稿中提出，在國際醫療旅遊先行區、自貿區以及具有良好發展基礎的區域先行先試，科學穩妥地推進細胞治療技術創新發展試點。
2019年6月5日，科技部、財政部發布《國家科技資源共享服務平台優化調整名單的通知》，批准建設兩個國家級幹細胞庫：國家幹細胞資源庫、國家幹細胞轉化資源庫。
結語：幹細胞療法作為生物技術領域重要核心的分支，逐步應用於臨床中，其安全性和有效性逐步受到人們的認可和信任；國家相關政府部門也加快了乾細胞療法的架構建設，對乾細胞的研究備案流程更加規範，對乾細胞療法的組織管理更加系統，對乾細胞療法的應用監管更加嚴格，總的來說，國家從逐步開放政策到逐步規範系統化，幹細胞療法將有廣泛的應用前景！
文章出自:今日頭條
https://www.toutiao.com/i6706372405767438851/?tt_from=weixin&utm_campaign=client_share&wxshare_count=1&from=singlemessage×tamp=1561468815&app=news_article&utm_source=weixin&utm_medium=toutiao_ios&req_id=201906252120140100270740809418DFF&group_id=6706372405767438851
作者：劉軒形（生技第一站）日期：2019/6/6
秒速閱讀：美國FDA於2018年5月控告佛羅里達一家診所及其母公司違法使用病人脂肪幹細胞治療黃斑部退化，導致患者視力喪失，因此提告希望法院確立FDA的監管權利。4日當地法庭判決FDA勝訴，同意FDA有權規範使用這類的幹細胞療法，並有權停止這家公司的治療程序。相較於美國，台灣因為有了特管法，對於合法的細胞治療有了明文的規範，主管機關也得以根據法條行使該有的管轄權力，進而遏止非法細胞治療混水摸魚。
自從細胞療法在全球興起之後，各國的監管制度不斷與時俱進，在鼓勵產業發展的同時，也要讓達法治療一一現形，好讓產業能在健康的道路上走下去。FDA控告的對象是U.S. Stem Cell Clinic（診所）和U.S. Stem Cell Inc（公司），以及公司的科學長，FDA指控對方公然這反法律，製造未經批准的實驗性療法危害患者。
監管權利的宣告
據了解，這家診所使用病人自體脂肪幹細胞注入患者眼睛，結果反倒讓患者視力喪失，雖然患者已提起訴訟，是診所僅停止眼疾治療，其他疾病的幹細胞治療依然繼續，包括帕金森氏症，脊髓損傷等等。FDA認為該機構應該有權利保護病患，因此去年提告要求法院裁判FDA有權規範這類的幹細胞醫療行為，並有權利停止這家診所的治療程序。
雖然被告認為其治療是一種醫療程序，FDA無權當成藥物進行監管，但是法官後來還是判決FDA勝訴。FDA認為這是一項關鍵性的裁決，確立了FDA在幹細胞治療的監管權利。FDA也在聲明中表示，今後FDA將繼續推動再生醫學產業的健康發展，但不會容忍有人試圖規避法律，將病人置於危險之中。
文章出自:觀點Genet
http://www.genetinfo.com/investment/featured/item/27197.html?from=singlemessage
長聖生技（6712）雙喜臨門，繼聯手中國醫藥大學附設醫院通過衛福部審核得以實施特管辦法後，23日又獲TFDA通知，以樹突細胞疫苗（ADCV）治療惡性腦瘤二期臨床新藥試驗也審核通過。
利多不斷的長聖，去年2月以臍帶間質幹細胞（UMSC）治療急性心肌梗塞（AMI）細胞新藥一期臨床獲FDA核准，9月獲TFDA核准；腦中風幹細胞新藥以靜脈注射，也在去年9月通過FDA一期臨床申請。這次的樹突細胞疫苗二期臨床通過後，長聖也成為國內少數同時布局在幹細胞與免疫細胞兩個領域的新藥公司。
樹突細胞疫苗為免疫細胞療法的一種，透過特異性分離及培養癌細胞，大幅提升抗原性，再注射回患者體內活化免疫系統，能產生毒殺癌細胞的效果。
長聖表示，該公司開發樹突細胞疫苗的優點，不僅具有針對腫瘤細胞治癒的能力，更對於癌細胞具有特異性的毒殺作用，另外，由於疫苗來自自體腫瘤細胞和自體樹突細胞，排斥性和副作用也較低。
長聖總經理黃文良說，樹突細胞疫苗技術不只限於此次通過的惡性腦癌，也可應用在胰臟癌、膽囊癌、肺癌、大腸直腸癌、子宮頸癌等多種癌症治療。
另外在特管法部分，中醫大附醫這次通過的是針對腦瘤、胰臟腺癌、乳癌、肝癌、攝護腺癌、頭頸癌、大腸直腸癌、卵巢癌等八種第四期實體癌症之樹突狀細胞治療申請案。
長聖除了與中醫大附醫合作外，也與新光、中山醫學大學附設醫院、奇美、童綜合醫院、秀傳、安南、中醫大北港附設醫院、高雄博正、光田、亞洲大學附屬醫院等十家醫療機構合作，未來將聯手跨入細胞治療領域，並做為這些醫院細胞治療的後勤製劑處所。
長聖前年已入駐中部科學園區取得標準廠房，設立生產一廠並於去年完成確效後，去年底又成功取得中科另一標準廠房設立生產三廠，並已設計發包完成，連同先前向中醫大租用的生產二廠，未來三廠同時運作，產能將極為可觀。
最新觀點
劉咸昌攝影
2019-05-02 15:38
為了「活下去」，每年台灣有上百名癌症病患不惜一切代價，
飛往海外，尋求一線曙光，
在癌友的連署呼籲下，去年衛福部正式開放癌症免疫細胞治療，
首波通過申請的醫療院所名單即將公布，
免疫細胞療法究竟是否為救命仙丹？細胞療法能否取代傳統化療、放療？
本文將一一解析。
二○一一年，開心回台參加弟弟婚禮的Mr. J，突然一直高燒不退，卻又沒有任何感冒症狀，X光檢查後，驚然發現胸腔竟有一顆將近九公分大的巨大腫瘤，嚴重壓迫右肺葉，而且是非常罕見，罹病率不到百分之二的胸腺癌。
才三十二歲的Mr. J，當下除了青天霹靂，更是萬念俱灰，就算服了安眠藥，依舊夜夜輾轉難眠。他甚至開始列願望清單，並寫下遺囑、交代後事。
但不忍母親面對白髮人送黑髮人的傷痛，Mr. J告訴自己，為了家人，不能輕易屈服，一定要堅強戰勝病魔。選擇正面迎戰的Mr. J，在台治療期間歷經三次化療、二次開刀、一次放療後，凶惡的胸腺癌，依然再度復發，醫師幾乎束手無策。胸腺癌可謂癌症中的孤兒，因為罹患人數太少，藥廠多不願投入資金研發新藥。
為了自救，Mr.J 開始積極尋找其他治療方法，最後成功救Mr. J 一命的方法，竟然是自身的免疫細胞。
免疫細胞療法──抗癌新顯學
新法上路前 每年上百台灣人赴日求醫
然而，當時台灣尚未開放免疫細胞療法，因此，Mr. J只能拖著虛弱病軀，一次次飛往日本接受治療。每年像Mr. J一樣，千辛萬苦飛往海外尋找一線生機的，高達上百位。
免疫細胞療法是全球抗癌新顯學，近十年內，共計有三座諾貝爾獎頒發給對免疫細胞有卓越貢獻的科學家。對於為了一線生機奮鬥的癌末病人，免疫療法成了救命稻草。
經由癌友團體「台灣癌症免疫細胞協會」的呼籲奔走，去年衛生福利部終於通過《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》（《特管辦法》），正式開放癌症免疫細胞療法。今年五月，進行免疫細胞治療的第一波醫療院所名單即將公布，不少標準治療無效或第四期的癌症患者，彷彿見到曙光。
文章出自:今周刊
▲三軍總醫院細胞治療中心去年底揭牌收案，今獲得許可。（圖／三總提供）
末期癌症患者為求一線生機，會遠赴海外尋求細胞治療，衛生福利部去年公告開放細胞治療技術，終於有第一家醫院獲得許可！三軍總醫院3日通過衛福部許可自體免疫細胞(CIK)治療「血液惡性腫瘤經標準治療無效」細胞治療技術施行計畫，將可應用於血液惡性腫瘤、惡性淋巴瘤、華氏巨球蛋白血症及多發性骨髓癌等疾病。
衛生福利部去年9月公告《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》修正條文，開放6項細胞治療技術，若為癌症末期，或者第一至第三期實體癌、血液惡性腫瘤經標準治療無效者皆可以適用，其餘像是八仙塵爆等大面積燒燙傷以及困難癒合傷口等患者也可用自體細胞移植進行修補。三軍總醫院自3日起通過衛福部許可，成為全國第一家可進行自體免疫細胞治療之醫學中心。
三總內科部部主任何景良受訪時表示，本次通過以自體免疫細胞(CIK)治療「血液惡性腫瘤經標準治療無效」之細胞治療技術施行計畫。可收案對象是經過化放療、手術等標準治療無效的病患，治療團隊會自病患身上抽取血液，並執行免疫細胞毒殺腫瘤能力培養及數量增幅，最後再回輸到病人體中，讓免疫細胞攻擊自己的腫瘤，雖不一定具有療效，但比起傳統化療等治療方式安全許多，病人不會感到不舒服，也幾乎沒有噁心、疲倦、掉髮等副作用。
何景良也提到，過往細胞治療只能到國外進行，讓患者得拖著病體出國，現在可以在國內執行，也增加病人安全，估計這樣的治療能舒緩患者臨床症狀，改善生活品質。而治療費用屬自費，但不會一次收取全額，必須看患者治療情況，分階段收費。
除了血液惡性腫瘤，未來也將即將通過第四期肝癌及肺癌病人細胞治療計畫，期能提供更多癌症病患更多元的醫療選擇與服務。
原文網址: https://health.ettoday.net/news/1437079