幹細胞可以治療的10大疾病及其案例分析

在人的身體裡有一種神奇的細胞，叫做幹細胞。這些幹細胞具有多樣的潛能，可以變成我們身體裡的各種細胞，來替換身體裡損壞了的或是生病了的細胞，就像是人身體裡的修理工具包。因而，霍金曾在《幹細胞大探索》中預言道：未來，幹細胞可攻克一切疾病，望來者勇敢開拓新世界！逝者如斯。近年來，幹細胞技術發展迅速，在很多疑難雜症方面顯示出巨大的應用潛力。2019年2月，悉尼大學的科學家們在《美國國家科學院院刊》上發表幹細胞新研究成果顯示，幹細胞越來越多的被用於傳統無法治療的疾病，包括骨骼組織損傷、退行性疾病和器官衰竭等。

1骨關節炎

骨關節炎是一種影響關節的退行性疾病。隨著時間的推移，保護關節、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。軟骨無法進行自我更新，人出生時體內只有這麼多細胞，這意味著當這些細胞死亡之後，沒有新的細胞取代它們。因此，關節和骨骼會退化。這就是幹細胞介入的地方，它可以轉化成許多不同類型的特殊細胞，所以有能力變成軟骨細胞，更新曾經不可更新的軟骨。並且幹細胞可分泌多種生物活性分子，具有調節免疫和抗炎作用。這些特點可減輕和緩解骨關節炎的臨床症狀，從根本上改善了關節炎患者的軟骨缺陷，提升療效的同時也降低了患者治療過程中的痛苦和副作用。2019年4月，《幹細胞轉化醫學》刊發了一篇題為《骨髓間充質幹細胞治療骨關節炎，患者的疼痛和症狀得到整體改善，並減少滑膜炎症》文章。12名年齡在45歲至65歲的中度至重度膝骨關節炎患者接受骨髓間充質幹細胞治療。患者被分為3組，每組接受不同劑量的間充質幹細胞注射。在12個月結束時，所有患者的疼痛程度和生活品質都有了顯著改善。而且在所有的測試劑量下，骨髓間充質幹細胞注射都是安全的，劑量越高，結果越有效。

2017年12月，70歲的有著近10年的骨關節炎病史，平時關節腫痛、僵硬的劉大爺，在接受徐醫附院風濕免疫科醫生的膝關節髕上囊注射間充質幹細胞治療後，劉大爺自覺疼痛感明顯消失，腿部活動功能明顯好轉，且睡眠品質及精神狀態均有顯著改善。目前，徐醫附院風濕免疫科已經做了12例患者。《彭城晚報》以《間充質幹細胞移植技術開創生命奇跡》為題報導了本案例。

2腦中風

最近的研究表明，幹細胞治療腦中風患者也很有希望。斯坦福大學的一項令人震驚的研究幾乎完全逆轉了中風對Sonia Coontz的毀滅性影響，Sonia Coontz在31歲時就遭受了腦部損傷。在經歷坐輪椅和語言障礙的兩年後，她決定參加一項臨床試驗，該試驗利用來自供體的成體幹細胞直接注射到中風部位附近的大腦區域。幹細胞治療後的幾個小時內，她能夠移動手臂和腿——而在此之前，她幾乎完全無法動彈。她和她的醫生也注意到她的語言表達有了快速的改善——同樣，僅僅幾個小時。該項研究的其他患者也發生了驚人的改善，唯一的副作用是“短暫頭痛”。研究人員表示，這只是一次試驗，只是一個很小的試驗，但他們感到震驚。2019年9月17日，發表在《STEM CELLS》上的一項I期擴展試驗結果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。2018年7月30日，據新華社悉尼報導，澳大利亞等國研究人員的最新研究發現，為中風患者注射人體羊膜細胞（胎盤羊膜幹細胞的一種）可有效減少腦部損傷，同時有助於患者恢復。研究成果已發表在美國《Stroke》雜誌上。

3糖尿病

2019年，美國《時代》週刊將幹細胞治療糖尿病納入改變未來醫療的12大創新發明列表中。糖尿病的傳統治療方法是使用降糖藥來輔助胰島素降糖的功能，或者是直接注射胰島素，這些都不能從根本上完全修復胰島細胞，也很難徹底治癒糖尿病。幹細胞在胰腺組織微環境的誘導下分化增殖為胰島細胞，替代受損的胰島β細胞，分泌胰島素，可大幅減少服用降糖藥，在根本上治癒糖尿病。

 

2017年中南大學湘雅二醫院代謝內分泌科，來自美國紐約的1型糖尿病患兒Ivan接受了幹細胞治療。Ivan2歲時被發現患有1型糖尿病，導致體弱乏力不能運動。經過兩個療程的治療後，Ivan血糖控制平穩，胰島素用量較之前減少，胰島功能也得到一定程度恢復，活動耐力明顯增加。Ivan從治療前僅可運動5至10分鐘到治療後可以堅持行走1天，其免疫力也明顯增強。 經過全球招募，首批已治療來自中國、美國、西班牙、澳大利亞、巴西等國家的青少年1型糖尿病患者40例。患者接受治療後，胰島素用量有所降低，C肽下降速度較對照有所延緩，有的甚至在隨訪的15個月期間，完全脫離胰島素治療。

4心衰

根據最新發表的《中國心血管病報告2018》報告，我國冠心病患者有1100萬，心力衰竭患者450萬，且發病人數和死亡人數逐年上升。2015年7月，在美國《幹細胞轉化醫學》雜誌上發表的一篇研究報告表明，為受損心肌提供幹細胞的新方法已經在治療嚴重心臟衰竭領域取得了初步成效！在這項初步研究中，他們發現將幹細胞用於治療心臟衰竭病人是安全可行的，且在治療一年後，患者的心臟泵血功能都獲得了良好改善。該研究招募了60名嚴重心臟衰竭的病人，並隨機分配其中48名接受幹細胞治療；另外12名維持傳統的標準治療——給予降低血壓、減輕心臟負荷、強心利尿等。一年後，48名接受幹細胞治療的患者心臟的“射血分數”相對另外12名患者都有明顯改善！同時試驗也證實了幹細胞療法在治療心臟衰竭領域是安全可行的，並沒有對患者產生不利影響。

5脫髮

禿頂遠非生死攸關，但許多人非常關心自己的頭髮。幸運的是，幹細胞為全天然的頭髮再生鋪平了道路——通過從頭皮上移除毛囊，分離出幹細胞，並將這些毛囊連同幹細胞一起注入頭皮。這種療法的精髓在於，通過提供頭髮再生所需的營養物質和最初產生頭髮所需的毛囊，促使原先沒有頭髮或禿頂的頭皮部分生長。溫哥華一家致力於治療脫髮的公司正在開發利用真皮鞘杯(DSC)細胞治療雄激素性脫髮(男性型脫髮)的自體細胞療法。該公司正在開發的候選產品叫做RCH-01。它準備開始II期試驗，將招募160名男性受試者。在試驗中，真皮鞘杯細胞將從取自患者頭部後部的活檢組織中分離出來。之後，細胞將在實驗室中擴增，並注射到患者頭皮的禿頂區域。

6白血病

白血病是影響淋巴系統和骨髓的另一種癌症。白血病細胞癌變，影響免疫系統，引起一系列的症狀，最終導致未經治療的死亡。這是最常見的兒童癌症，但也影響不同年齡的成年人。然而，幹細胞療法帶來了巨大的希望。治療方法包括首先用高劑量化療殺死白血病細胞，有時還需要放療。在大部分癌細胞被擊敗後，患者接受幹細胞輸注來幫助身體重新恢復，這樣就可以再次製造正常的血細胞。這種治療，通常只適用于復發的患者，即他們的癌症從標準治療中得到緩解，幾個月或幾年後又復發了。然而，好消息是：在第一次緩解期進行幹細胞治療，5年存活率為30-50%。如果患者在幹細胞移植後2年內沒有復發，他們很有可能存活多年。

7脊椎損傷

脊髓損傷或切斷是人體最嚴重的創傷之一。取決於受傷發生的部位，患者可能再也不能走路，甚至不能移動手臂。長期以來，這種創傷是完全無法彌補的。雖然近年來的一些神經外科手術讓患者恢復了部分功能，但結果仍然常常令人失望。幹細胞為這部分患者的未來帶來了巨大的希望。在這其中，幹細胞提供了替代受損神經的能力，而不是試圖修復受損神經。通過將幹細胞注射到損傷部位，脊柱可以自我修復，獲取正常運作所需的所有成分。2018年2月，一名34歲的高位截癱患者在接受自體幹細胞移植手術後，恢復了頸、胸腹部知覺。這名患者因車禍致頸3-頸4椎體骨折脫位並脊髓不完全損傷，傳統康復治療手段對其無明顯效果，最終幹細胞移植手術給他帶來了奇跡。

8系統性紅斑狼瘡

紅斑狼瘡是一種典型的自身免疫性結締組織病，多見於15～40歲女性。而系統性紅斑狼瘡（SLE）是紅斑狼瘡中最常見，也是最嚴重的一種亞型，男女患病比例為1:7～9。亞洲的患病率和發病率比歐洲人群高出2至3倍。臨床上除皮膚表現外，還有器官受累，臨床上出現腎損傷表現者占45%-85%。有研究表明，系統性紅斑狼瘡主要發病機制與T、B淋巴細胞異常活化有關。同時，近年來的研究中表明，間充質幹細胞（mesenchymal stem cell，MSC）對於T細胞、B細胞、NK細胞及DC細胞均有免疫調節的作用，通過細胞間的相互作用及產生細胞因數抑制各種淋巴細胞的增殖及其免疫反應，從而發揮免疫重建的功能。從中文期刊資料庫和中華期刊資料庫中查找幹細胞治療系統性紅斑狼瘡的資料，發現共計171例接受幹細胞移植治療。總體自體外周血造血幹細胞移植治療系統性紅斑狼瘡患者，1年內有效率93.3%，復發率2.2%，有4.4%移植相關死亡，1年後復發率7.3%。自體骨髓幹細胞移植和異體骨髓間充質幹細胞移植治療患者的近期臨床效果好，隨訪1年無復發，無移植相關死亡。

9性功能障礙

男性的性功能會隨著年齡增大而逐漸衰退，通過幹細胞調理，可以靶向修復生殖系統的衰老、退化，恢復或增強性功能；年輕體壯性功能障礙的人，通過幹細胞調理可恢復良好的性能力。2017年，在英國倫敦舉行的一項醫學會議上，有科學家報導，幹細胞治療可恢復經歷了前列腺手術的男性在正常的性交過程中的勃起功能。該報導基於一項I期臨床試驗：15名接受過前列腺手術治療後勃起功能障礙的男性，在接受一次幹細胞治療的6個月後，有8名男性能進行正常的性交。

10卵巢早衰

卵巢早衰被認為是導致不孕的“不治之症”，是指女性40歲之前由於多種病因出現卵巢功能衰竭。根據衛生部門的統計，這種婦科疾病的發病率逐年攀升。當前尚無法從根本上修復受損卵巢功能，無法恢復生育功能，但幹細胞技術的發展，成功地讓一些卵巢早衰女性實現了生育夢。科學研究發現，幹細胞可能通過分化卵母細胞或通過旁分泌抑制卵泡凋亡來修復受損卵巢。2017年，我國研究人員在美國《分子治療》雜誌上報告稱，動物試驗顯示，幹細胞療法有望安全地治療卵巢早衰。最近人類臨床試驗的成功案例再次證實，幹細胞治療卵巢早衰具有十分廣闊的前景。2018年1月，南京鼓樓醫院迎來了我國幹細胞治療卵巢早衰臨床研究的首個健康寶寶，這也是全球首例幹細胞複合膠原支架治療卵巢早衰臨床研究誕生的健康寶寶。而且，幹細胞調理可刺激體內荷爾蒙分泌雌性激素，提高體內的雌性激素水準，讓女性更年期出現的失眠、多夢、脾氣暴躁等症狀得到改善，並推遲更年期的到來。

總 結

幹細胞技術一直以來被視為“再生醫學技術”，被譽為繼藥物治療和手術治療之後的第三次醫學革命，是近年來國際醫學前沿重點發展領域，為一些嚴重及難治性疾病的治療帶來了希望。譬如，武漢已經完成超過200例新冠肺炎危重症患者的幹細胞治療。

目前，全球註冊在案的幹細胞臨床研究為5000多家，涉及的疾病有140多種。截至2020年3月19日，國內已批准成立幹細胞臨床研究備案機構123家，通過審批備案的幹細胞臨床研究已達73項。

2018年6月至今，國內相繼有12款幹細胞新藥的IND申請獲國家藥品審評中心(CDE)正式受理，7款幹細胞新藥IND獲得臨床默示許可，適應症分別是：類風濕性關節炎、膝骨關節炎、激素耐藥的急性移植物抗宿主病。

隨著幹細胞研究的不斷發展，相信在不久的將來，幹細胞會應用到更多的難治性疾病中，給更多的患者帶來希望。