Bluebird Bio的罕見血液病基因療法Zynteglo定價180萬美元

治療罕見血液病β地中海貧血的基因治療藥物Zynteglo的最新價格現已確定，大約180萬美元。

Bluebird Bio（納斯達克股票代碼：BLUE）的基因治療藥物Zynteglo兩週前在歐洲獲得批准上市，於昨日在阿姆斯特丹舉行的歐洲血液學協會（EHA）年會上公佈了藥物價格。這一消息使得Zynteglo成為市場上第二種以超過一百萬美元價格上市的藥物。第一種超過100萬美元價格上市的藥物也是一種基因療法，即上個月被FDA批准治療脊髓性肌萎縮的Zolgensma，其開發商為諾華（紐約證券交易所代碼：NVS），藥物價格約為210萬美元。

Zolgensma和Zynteglo批准是基因療法是否經濟可行的關鍵測試案例。與人們長期服用的傳統藥物相比，這些療法的治療效果旨在一次治療終生有效，雖說理論上可行，但實際是否可以終生有效並不能完全保證。到目前為止，尚不清楚基因療法療效最終將持續多長時間，因為大多數基因療法的臨床記錄時間還不夠長。因此，開發商和保險公司正在努力解決支付治療費用的問題。

在製定價格時，Bluebird遵循了諾華公司的策略，該公司正在與保險公司達成“基於治療結果的支付協議”，將Zolgensma的價格與療效掛鉤。諾華還表示，它正在與保險公司討論在治療後五年時間內支付基因療法的方案。

在其EHA年會上，Bluebird表示，Zynteglo的治療費用可以在五年內分攤，每年約357,567美元。支付模式可能因國家/地區而異，公司將與後續的各個國家合作，將基因治療推向市場。

在製定Zynteglo的價格時，Bluebird指出該療法在很大程度上會降低患者的醫療成本。患有β地中海貧血的患者無法產生足夠量的血紅蛋白，根據其病症的嚴重程度，β地中海貧血患者可能需要每兩周到四周輸血一次。 Bluebird的基因療法的目標是減少或消除這種輸血的需要，理想情況下是一次治療終生有效。

有條件的批准意味著Bluebird必須繼續提供額外的數據，進一步驗證其療效，直到它有足夠的數據將藥物的狀態轉換為標准上市許可。同時，為了該藥物能在美國獲批上市，一系列相關試驗正在進行中，Bluebird的目標是2020年能夠在美國銷售Zynteglo。此外，Bluebird 還在另一種罕見血液病鐮狀細胞病中測試該藥物療效。

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