國內幹細胞療法均未獲得上市審批 警惕幹細胞治療“黑市”
2019-06-18 09:46:19 来源： 科技日報
幹細胞因其再生能力往往被人們寄予“青春泉”式的魔幻期待，然而，打著幹細胞療法的幌子牟取暴利的事件也頻見輿論。
近日，美國對非正規幹細胞療法的治理又一次引發了人們對這種新興的醫療技術及相關產品的關注。美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，佛羅里達州一家地方法院判定美國一家幹細胞公司旗下診所違法。該機構宣稱來源於脂肪組織的間充質乾細胞產品可有效治療包括帕金森病、視網膜黃斑變性等多種病症，而事實上這一干細胞療法尚未被證實安全有效。
幹細胞難以包治百病
幹細胞是一類具有自我複制能力的多潛能細胞。在一定條件下，它可以分化為功能細胞。研究人員利用其分化、增殖的特點，把健康的干細胞移植到患者體內，修復或替換受損細胞或組織，從而達到治癒的目的，這就是人們常說的干細胞療法。
學界將這顆21世紀初興起的新星視若瑰寶，使用其他醫療技術無法康復的患者也將希望寄託在它的身上。
儘管某些技術還不成熟，強烈的用戶需求和巨大的利益攫取足夠讓一些尚不具備條件的機構利用乾細胞療法冒險。過去幾年裡，在全世界許多國家和地區，直接面向消費者但未經批准的干細胞治療行為在持續增長。
“近年來幹細胞療法亂象頻生，主要還是在間充質乾細胞的應用方面。這類幹細胞可以對免疫相關疾病的治療有所幫助，然而很多不法機構將之用於應對多種疾病，包裝成包治百病的’靈丹妙藥’。”同濟大學醫學院附屬東方醫院教授左為在接受科技日報記者採訪時表示，間充質乾細胞移植目前僅被證明對關節炎、移植物抗宿主病等幾種特定疾病有效，並非任何疾病都可以用這種干細胞治療。間充質乾細胞的分化潛能是非常有限的，僅一類幹細胞就能包治百病的說法沒有科學依據。
在左為看來，來源多、易獲取、成本低是不法醫療機構“瞄上”間充質乾細胞的主要原因。這類幹細胞可以從皮下脂肪或血液中獲取。相對於其他幹細胞，如造血幹細胞、肺幹細胞、眼角膜緣幹細胞等，間充質乾細胞分離的技術手段相對簡單、培養擴增條件容易達到，經濟成本較低廉。
2016年調查顯示，351家美國公司向消費者銷售所謂的干細胞療法，幾乎一半的公司在他們的營銷材料中提到了間充質乾細胞。
當然，還有其他類型的干細胞也被當成“搖錢樹”。 2013年，意大利衛生部叫停了一種基於骨髓幹細胞的治療手段，原因是沒有科學依據且可能非常危險；2018年，“我國民眾前往烏克蘭接受胚胎幹細胞治療、一針10萬元”的新聞引發公眾討論，後有相關專家指出，該醫療機構不合規操作，無法達到健康長壽的期望效果，反而有致癌風險。
在左為看來，幹細胞治療“黑市”絕大多數情況下沒有任何的生物醫學理論作為基礎，而且在整個乾細胞的製備和臨床使用流程中也沒有規範的監管。
歐美獲准上市的技術產品僅為少數
市場上有關幹細胞療法的宣傳眾多，讓人看花了眼。不禁要問，究竟哪些才是經過監管部門嚴格審核、有科學依據且安全有效的？
“通過歐美監管部門批准的干細胞療法相對不多，約十幾種，其中大部分是造血幹細胞相關產品和技術，還有一些是對皮膚、軟骨、眼角膜等部位損傷的治療。”左為告訴記者，我國干細胞療法還停留在臨床試驗階段，目前還沒有任何一種干細胞療法真正通過國家相關部門的審批並上市銷售。
經過多年發展，造血幹細胞療法日趨成熟，其原理是將他人或患者自己的造血幹細胞注入到患者體內，重建骨髓造血及免疫功能。造血幹細胞來源主要包括骨髓外周血和臍帶血，可以用於治療血液系統疾病，包括白血病、惡性淋巴瘤、骨髓增生異常綜合徵、多發性骨髓瘤等。
“目前市面上絕大多數通過審核批准的正規幹細胞治療產品都具有同一特點，即利用相應受損組織來源的干細胞來治療疾病。”左為說，造血幹細胞如此，其他類型乾細胞產品亦如此。
例如，FDA批准的一項自體表皮移植術（Epicel）可用於被燒傷的成人和兒童患者，這類患者燒傷往往很嚴重，燒傷面積佔全身表面積的30%以上。 “該技術就是通過患者自身的表皮幹細胞移植使患者再生出具有正常功能、較為完好的皮膚。”左為說。
再如，“2015年，幹細胞產品Holoclar在歐盟獲得有條件批准上市。目前Holoclar僅限於歐盟國家，還沒有在其他國家上市。”左為表示。 Holoclar通過患者自身眼角膜邊緣處的干細胞來治療成人患者因物理或化學灼燒而引起的中重度角膜緣幹細胞缺陷症。此前歐盟相關監管部門證實該產品安全有效，但以防萬一，其獲得的上市批准是有條件的，製藥公司要進行額外補充研究，並允許這款藥物在歐洲上市。
“幹細胞治療領域雖有一些技術已經通過某些國家監管部門的認證或批准，但還是有很多技術仍在實驗階段。”左為告訴記者。
科學監管治理還需進一步完善
FDA代理局長內德·沙普利斯曾經說過，以細胞為基礎的再生醫學擁有重要的醫學前景，但在未經批准的情況下使用可能給患者造成嚴重後果。
為了守好乾細胞治療領域的淨土，很多國家都在探尋治理幹細胞亂象的方法和策略。 “歐盟國家和美國通常按照藥品的規定來管理幹細胞產品，而據我所知，日本和澳大利亞除了按照藥品管理之外，還把乾細胞技術做為一項醫療技術管理。”左為告訴記者，我國在過去很長一段時間內按照藥品管理。直至2015年，原國家衛計委和原食藥監總局聯合發文，明確了乾細胞臨床研究的備案製度，我國也開始走向按照藥品、技術管理的“雙規制”道路。
按照藥品管理和醫療技術管理有何不同？左為指出，對於藥品來說，幾乎所有滿足基本條件的醫療機構都可以使用，即“多點”使用；而醫療技術則僅在某些特定的醫療機構有條件地應用，即“定點”使用。應用場景的不同註定了藥品的生產、製備過程要比醫療技術更加嚴格，要求普適性、均一性。然而，正是由於藥品對於質量要求遠高於醫療技術，因此在幹細胞藥品的研究開發階段，時間成本和經濟成本也會高很多，需做大量的工藝優化、質量研究、穩定性研究並開展大樣本臨床實驗等；而若以醫療技術的“規格”管理，幹細胞技術可將應用者縮小至某家醫院、某個團隊甚至某位醫師，有利於快速推進技術。
“幹細胞治療大規模應用還需時間，但乾細胞治療按藥物管理是必然趨勢。”國家幹細胞工程技術研究中心主任韓忠朝曾在接受相關媒體採訪時表示。左為也推測，未來幹細胞治療或將以藥品管理的方法為主，輔之以醫療技術的方法進行管理。
“如何科學監管幹細胞療法，這是很多國家都需破解的難題，我國也在根據本國國情逐漸改革和構建較為完善的監管治理體系。”左為說。 （實習記者 於紫月）
近日，美國對非正規幹細胞療法的治理又一次引發了人們對這種新興的醫療技術及相關產品的關注。美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，佛羅里達州一家地方法院判定美國一家幹細胞公司旗下診所違法。該機構宣稱來源於脂肪組織的間充質乾細胞產品可有效治療包括帕金森病、視網膜黃斑變性等多種病症，而事實上這一干細胞療法尚未被證實安全有效。
幹細胞難以包治百病
幹細胞是一類具有自我複制能力的多潛能細胞。在一定條件下，它可以分化為功能細胞。研究人員利用其分化、增殖的特點，把健康的干細胞移植到患者體內，修復或替換受損細胞或組織，從而達到治癒的目的，這就是人們常說的干細胞療法。
學界將這顆21世紀初興起的新星視若瑰寶，使用其他醫療技術無法康復的患者也將希望寄託在它的身上。
儘管某些技術還不成熟，強烈的用戶需求和巨大的利益攫取足夠讓一些尚不具備條件的機構利用乾細胞療法冒險。過去幾年裡，在全世界許多國家和地區，直接面向消費者但未經批准的干細胞治療行為在持續增長。
“近年來幹細胞療法亂象頻生，主要還是在間充質乾細胞的應用方面。這類幹細胞可以對免疫相關疾病的治療有所幫助，然而很多不法機構將之用於應對多種疾病，包裝成包治百病的’靈丹妙藥’。”同濟大學醫學院附屬東方醫院教授左為在接受科技日報記者採訪時表示，間充質乾細胞移植目前僅被證明對關節炎、移植物抗宿主病等幾種特定疾病有效，並非任何疾病都可以用這種干細胞治療。間充質乾細胞的分化潛能是非常有限的，僅一類幹細胞就能包治百病的說法沒有科學依據。
在左為看來，來源多、易獲取、成本低是不法醫療機構“瞄上”間充質乾細胞的主要原因。這類幹細胞可以從皮下脂肪或血液中獲取。相對於其他幹細胞，如造血幹細胞、肺幹細胞、眼角膜緣幹細胞等，間充質乾細胞分離的技術手段相對簡單、培養擴增條件容易達到，經濟成本較低廉。
2016年調查顯示，351家美國公司向消費者銷售所謂的干細胞療法，幾乎一半的公司在他們的營銷材料中提到了間充質乾細胞。
當然，還有其他類型的干細胞也被當成“搖錢樹”。 2013年，意大利衛生部叫停了一種基於骨髓幹細胞的治療手段，原因是沒有科學依據且可能非常危險；2018年，“我國民眾前往烏克蘭接受胚胎幹細胞治療、一針10萬元”的新聞引發公眾討論，後有相關專家指出，該醫療機構不合規操作，無法達到健康長壽的期望效果，反而有致癌風險。
在左為看來，幹細胞治療“黑市”絕大多數情況下沒有任何的生物醫學理論作為基礎，而且在整個乾細胞的製備和臨床使用流程中也沒有規範的監管。
歐美獲准上市的技術產品僅為少數
市場上有關幹細胞療法的宣傳眾多，讓人看花了眼。不禁要問，究竟哪些才是經過監管部門嚴格審核、有科學依據且安全有效的？
“通過歐美監管部門批准的干細胞療法相對不多，約十幾種，其中大部分是造血幹細胞相關產品和技術，還有一些是對皮膚、軟骨、眼角膜等部位損傷的治療。”左為告訴記者，我國干細胞療法還停留在臨床試驗階段，目前還沒有任何一種干細胞療法真正通過國家相關部門的審批並上市銷售。
經過多年發展，造血幹細胞療法日趨成熟，其原理是將他人或患者自己的造血幹細胞注入到患者體內，重建骨髓造血及免疫功能。造血幹細胞來源主要包括骨髓外周血和臍帶血，可以用於治療血液系統疾病，包括白血病、惡性淋巴瘤、骨髓增生異常綜合徵、多發性骨髓瘤等。
“目前市面上絕大多數通過審核批准的正規幹細胞治療產品都具有同一特點，即利用相應受損組織來源的干細胞來治療疾病。”左為說，造血幹細胞如此，其他類型乾細胞產品亦如此。
例如，FDA批准的一項自體表皮移植術（Epicel）可用於被燒傷的成人和兒童患者，這類患者燒傷往往很嚴重，燒傷面積佔全身表面積的30%以上。 “該技術就是通過患者自身的表皮幹細胞移植使患者再生出具有正常功能、較為完好的皮膚。”左為說。
再如，“2015年，幹細胞產品Holoclar在歐盟獲得有條件批准上市。目前Holoclar僅限於歐盟國家，還沒有在其他國家上市。”左為表示。 Holoclar通過患者自身眼角膜邊緣處的干細胞來治療成人患者因物理或化學灼燒而引起的中重度角膜緣幹細胞缺陷症。此前歐盟相關監管部門證實該產品安全有效，但以防萬一，其獲得的上市批准是有條件的，製藥公司要進行額外補充研究，並允許這款藥物在歐洲上市。
“幹細胞治療領域雖有一些技術已經通過某些國家監管部門的認證或批准，但還是有很多技術仍在實驗階段。”左為告訴記者。
科學監管治理還需進一步完善
FDA代理局長內德·沙普利斯曾經說過，以細胞為基礎的再生醫學擁有重要的醫學前景，但在未經批准的情況下使用可能給患者造成嚴重後果。
為了守好乾細胞治療領域的淨土，很多國家都在探尋治理幹細胞亂象的方法和策略。 “歐盟國家和美國通常按照藥品的規定來管理幹細胞產品，而據我所知，日本和澳大利亞除了按照藥品管理之外，還把乾細胞技術做為一項醫療技術管理。”左為告訴記者，我國在過去很長一段時間內按照藥品管理。直至2015年，原國家衛計委和原食藥監總局聯合發文，明確了乾細胞臨床研究的備案製度，我國也開始走向按照藥品、技術管理的“雙規制”道路。
按照藥品管理和醫療技術管理有何不同？左為指出，對於藥品來說，幾乎所有滿足基本條件的醫療機構都可以使用，即“多點”使用；而醫療技術則僅在某些特定的醫療機構有條件地應用，即“定點”使用。應用場景的不同註定了藥品的生產、製備過程要比醫療技術更加嚴格，要求普適性、均一性。然而，正是由於藥品對於質量要求遠高於醫療技術，因此在幹細胞藥品的研究開發階段，時間成本和經濟成本也會高很多，需做大量的工藝優化、質量研究、穩定性研究並開展大樣本臨床實驗等；而若以醫療技術的“規格”管理，幹細胞技術可將應用者縮小至某家醫院、某個團隊甚至某位醫師，有利於快速推進技術。
“幹細胞治療大規模應用還需時間，但乾細胞治療按藥物管理是必然趨勢。”國家幹細胞工程技術研究中心主任韓忠朝曾在接受相關媒體採訪時表示。左為也推測，未來幹細胞治療或將以藥品管理的方法為主，輔之以醫療技術的方法進行管理。
“如何科學監管幹細胞療法，這是很多國家都需破解的難題，我國也在根據本國國情逐漸改革和構建較為完善的監管治理體系。”左為說。 （實習記者 於紫月）
文章出自： 科技日报 http://www.xinhuanet.com/tech/2019-06/18/c_1124637417.htm