探索細胞治療在中國未來發展路徑

探索細胞治療在中國未來發展路徑

陸曉煒介紹,近年來,世界主要發達國家都將細胞治療作為醫藥領域的重點支持和發展方向。根據紐約癌症研究所的最新報告,2020年全球免疫腫瘤學研發管線中在研療法數目達到4720種,細胞療法作為其中最為熱門的領域,保持著每年增加數百種在研療法的強勁勢頭。

據統計,至2020年12月底,全國共批准了48項細胞藥物臨床試驗專案,並出臺了一系列指導性檔加快推進細胞產業發展。但在發展過程中,企業對細胞產業的未來發展路徑不清晰,臨床前研究階段醫院端探索性創新支持度不夠,細胞製品的臨床應用和醫院的風險管理缺乏系統性、可實操的指導和規範。

上海以浦東為代表,已形成全國最具創新活力的細胞產業集聚區。在產業方面,截至2020年底,在全國獲批的48項細胞藥物臨床試驗中,21項來自上海,其中14項來自張江細胞產業園,約占全國的30%。在醫療資源方面,上海擁有13個國家幹細胞備案基地,是國內最優質的醫療資源集聚地之一。

上海作為世界群雄逐鹿的新領域,上海如何在細胞產業上先行先試?“當前細胞治療產品已逐步進入商業化階段,其採集、回輸治療等環節涉及醫院端的相關GMP(藥品生產品質管制規範)、臨床管理。而目前醫院與企業之間、不同醫院之間、不同細胞製品的製備工藝及GMP管理都不統一。首先要暢通細胞產品的規範化管理。結合國內即將上市的兩款CAR-T細胞藥物,市衛健委和市藥監局可以探索醫院細胞治療臨床應用的規範化管理。對醫療機構資質、實施規範、操作規程、風險管控等方面進行規範,從而為未來更多細胞產品的上市准入提供更多支援。

其次,要暢通細胞治療技術的探索性創新。對於處於前沿探索階段的細胞產業需要更多的基礎研究和臨床研究來進行技術驗證和創新。她建議,市衛健委依託上海檢測中心細胞治療重點實驗室的建設,推動國家幹細胞專家委員會認可上海檢測中心的報告,解決幹細胞質檢和備案長期排隊的問題。

針對目前細胞產業發展路徑不清晰、監管部門對高風險生物技術在臨床轉化過程中存在顧慮的問題,陸曉煒建議,市衛健委、市藥監局可以選擇12家醫療機構,試點探索細胞治療技術臨床轉化的方案、路徑以及醫院需要遵循的規範和規則,積累經驗提供先行先試的範本。