幹細胞療法治療1型糖尿病獲FDA快速通道資格

幹細胞療法治療1型糖尿病獲FDA快速通道資格

2021年3月10日,Vertex宣佈FDA授予幹細胞療法VX-880用於治療1型糖尿病的快速通道資格,並且已經啟動了針對伴有嚴重低血糖和低血糖意識受損的1型糖尿病患者的I/II期試驗。

VX-880是first in class的異體幹細胞源的胰島細胞療法,具有恢復胰島細胞功能(包括胰島素分泌)的潛力,進而恢復人體調控血糖水準的能力。Vertex在2019年9月以9.5億美元收購生物技術公司Semma Therapeutics而獲得了該療法。

VX-880是首個使用完全分化的可分泌胰島素的胰島細胞治療1型糖尿病的幹細胞療法,也是當前唯一一個被FDA授予快速通道的胰島細胞替代療法。

該項單臂、開放標籤研究計畫入組17例患者,評估輸注不同劑量的完全分化的功能性胰島細胞聯合長期使用免疫抑制劑的安全性和療效。目前已經有3個中心開放患者招募,包括邁阿密大學,賓夕法尼亞大學和麻塞諸塞州總醫院,後續還將有更多中心啟動。