中國已有3款幹細胞新藥臨床獲批 他們是首批受益者

2019-06-08 由 知識科普君 發表于健康

幹細胞治療是一種正在發展中的療法,人們對之寄予了厚望,它也常常被比做拯救生命的最後一根「稻草」。

正是因為有著巨大的應用前景,人們對之十分嚮往。然而,有些人因為沒有正確認識幹細胞療法以至於落入了騙子的圈套 。負面新聞的流出,增加了人們對這種療法的誤解。

關於幹細胞療法的應用前景,相信大家已經從以往的文章中了解到,比如幹細胞對糖尿病、腦中風、脊髓損傷等疾病的治療前景,這些已經被很多臨床研究證實。

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在國外,已經有14款幹細胞療法獲批上市,並且已有患者受益。那麼在國內,患者到底能不能使用上這麼有前景的療法?這也是患者最為關切的問題之一。

3款幹細胞新藥臨床試驗獲批

現如今,幹細胞作為藥品來發展的模式已經越來越清晰。也就是說未來幹細胞將作為藥品來治療病人,有著具體的適應症和使用範圍,而不是一些人騙子口中的「包治百病」。

令人興奮的是,國內幹細胞新藥的發展有了明顯的提速。

根據國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心官網信息,最近又有一款幹細胞新藥臨床試驗獲得批准,適應症是膝骨關節炎。2019年以來已經有3款幹細胞新藥臨床試驗獲批,適應症包括膝骨關節炎和糖尿病足。

臨床試驗是新藥上市之前必將經歷的環節,它是驗證新藥安全性和有效性的關鍵。

幹細胞新藥上市時間有望縮短

2018年6月至今,共有7款間充質幹細胞新藥註冊申報獲得受理,2019年短短的幾個月內3款幹細胞新藥臨床試驗獲得批准。這些數據反映了我國幹細胞新藥發展的新速度。

在過去幾年,國內幹細胞新藥的研發和申報由於監管制度的原因受到了一定的限制,但這幾年,隨著監管制度漸漸明朗,幹細胞新藥有了新的發展——相繼出台的新政策大力推動著幹細胞新藥的研發和申報,以及縮短上市時間。

2017年頒布的《藥品註冊管理辦法(修訂稿)》明確指出細胞治療類產品可以按藥品進行註冊上市,緊接著《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》的頒布,更加明晰了細胞治療作為藥品申報的標準。

2018年11月,我國新藥臨床審批迎來了轉折,正式由過去的審批制度轉變為默示許可,由「點頭制」批准正式轉入「搖頭制」批準時代。也就是說,在我國申報藥物臨床試驗的,自申請受理並繳費之日起60日內,申請人未收到CDE否定或質疑意見的,可按照提交的方案開展藥物臨床試驗。

「60天臨床試驗默示許可」將大大縮短新藥研發進程,以及縮短新藥上市時間。在這種模式下,已經有3款幹細胞新藥臨床試驗獲得批准,相信之後會出現更多的獲批項目。

誰會是第一批受益者?

幹細胞已經被應用至多種疾病的治療研究中,哪些疾病患者可能有機會使用上這種療法呢?

當前國內通過受理的幹細胞新藥涉及的疾病包括骨關節炎、牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺損、移植物抗宿主病、慢性創面(糖尿病潰瘍等)、潰瘍性結腸炎。

圖片來自視覺中國

此外,截止目前全國已有115家(包括軍隊醫院)研究機構通過了幹細胞臨床研究機構的備案,共有37個幹細胞臨床研究項目通過備案,涉及的疾病包括:急性心梗、小兒腦性癱瘓、卵巢早衰、銀屑病、間質性肺病、膝骨關節炎、帕金森病、視網膜色素變性、年齡相關性黃斑變性、潰瘍性結腸炎、骨修復、空鼻綜合症、不孕症、狼瘡性腎炎、視神經脊髓炎、薄性子宮內膜、COPD所致肺動脈高壓、失代償性B型肝炎肝硬化、神經病理性疼痛、半月板損傷。

並且獲得受理和通過批准的項目以及通過備案的項目正在不斷增加,這就意味著將會有更多的研究項目面向患者,涉及到的疾病種類也會更加廣闊。

隨著臨床研究項目的進一步發展,能夠使用上幹細胞療法的第一批患者會很快出現。

隨著臨床研究的進一步發展,我們有理由相信,幹細胞療法會讓更多的病人真正受益,也會讓更多的人正確認識到幹細胞療法的「魔力」。

文章出自:每日頭條

原文網址:https://kknews.cc/health/ppa2bv8.html