中國國家藥品監督管理局出臺的關於細胞和基因治療的法規

中國國家藥品監督管理局出臺的關於細胞和基因治療的法規

今年中國迎來兩款細胞治療產品上市,分別是複星凱特的阿基侖賽以及藥明巨諾瑞基奧侖賽,開啟了細胞治療元年,CDE開先河的審批過程非常引人關注。產品獲批的親歷者表示,細胞治療是非常前沿、新穎的療法,監管部門在審批的過程中,非常關注細胞治療到醫院臨床之後如何規範性使用,要保證臨床應用安全,對整個審批流程非常重視。在建立較為完善的方案後,才予以批准,此外,CDE最近還發佈了系列法規(見下圖),有關風險管控、上市後真實世界研究、醫院如何規範化使用產品等。這個過程中的溝通非常有價值。

國家藥品監督管理局出臺的關於細胞和基因治療的法規

序號 法規
1 免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則(試行)
2 溶瘤病毒類藥物臨床試驗設計指導原則(試行)
3 人源性幹細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則(試行)
4 基因治療產品藥學研究與評價技術指導原則(徵求意見稿)
5 基因轉導與修飾系統藥學研究與評價技術指導原則(徵求意見)
6 免疫細胞治療產品藥學研究評價技術指導原則(徵求意見稿)
7 基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則(徵求意見稿)
8 基因治療產品非臨床研究與評價技術指導原則(徵求意見稿)
9 溶瘤病毒產品藥學研究與評價技術指導原則(徵求意見稿)
10 幹細胞產品藥學研究與評價技術指導原則(徵求意見稿)
11 細胞治療產品GMP核查要求
12 細胞治療產品GCP核查要點

(整理自國家藥監局藥審中心網站)

細胞治療產品上市後,可及性成為各方普遍關心的問題。現在細胞治療均為個體定制化產品,前期成本和資金投入非常大。下一步最重要的,是從各個環節努力把成本降下來。而產品國產化、探索新型支付手段以及生產端的自動化、數位化、封閉化等手段,被與會者認為是可行的降低成本方式。談到哪些新興技術更適合轉化,技術硬核是基礎,不過考慮到醫藥行業週期長,求穩也很重要。評估技術時,關鍵是目標可以被迅速實現,市場有一定的前景,這保證技術站在合適向後推動的關口,有清晰的里程碑節點。