中國國家藥品監督管理局出臺的關於細胞和基因治療的法規
中國國家藥品監督管理局出臺的關於細胞和基因治療的法規
今年中國迎來兩款細胞治療產品上市，分別是複星凱特的阿基侖賽以及藥明巨諾瑞基奧侖賽，開啟了細胞治療元年，CDE開先河的審批過程非常引人關注。產品獲批的親歷者表示，細胞治療是非常前沿、新穎的療法，監管部門在審批的過程中，非常關注細胞治療到醫院臨床之後如何規範性使用，要保證臨床應用安全，對整個審批流程非常重視。在建立較為完善的方案後，才予以批准，此外，CDE最近還發佈了系列法規（見下圖），有關風險管控、上市後真實世界研究、醫院如何規範化使用產品等。這個過程中的溝通非常有價值。
國家藥品監督管理局出臺的關於細胞和基因治療的法規
| 序號 | 法規 |
| 1 | 免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行） |
| 2 | 溶瘤病毒類藥物臨床試驗設計指導原則（試行） |
| 3 | 人源性幹細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行） |
| 4 | 基因治療產品藥學研究與評價技術指導原則（徵求意見稿） |
| 5 | 基因轉導與修飾系統藥學研究與評價技術指導原則（徵求意見） |
| 6 | 免疫細胞治療產品藥學研究評價技術指導原則（徵求意見稿） |
| 7 | 基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則（徵求意見稿） |
| 8 | 基因治療產品非臨床研究與評價技術指導原則（徵求意見稿） |
| 9 | 溶瘤病毒產品藥學研究與評價技術指導原則（徵求意見稿） |
| 10 | 幹細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（徵求意見稿） |
| 11 | 細胞治療產品GMP核查要求 |
| 12 | 細胞治療產品GCP核查要點 |
（整理自國家藥監局藥審中心網站）
細胞治療產品上市後，可及性成為各方普遍關心的問題。現在細胞治療均為個體定制化產品，前期成本和資金投入非常大。下一步最重要的，是從各個環節努力把成本降下來。而產品國產化、探索新型支付手段以及生產端的自動化、數位化、封閉化等手段，被與會者認為是可行的降低成本方式。談到哪些新興技術更適合轉化，技術硬核是基礎，不過考慮到醫藥行業週期長，求穩也很重要。評估技術時，關鍵是目標可以被迅速實現，市場有一定的前景，這保證技術站在合適向後推動的關口，有清晰的里程碑節點。